Swissmedic a autorisé le médicament Skyclarys^TM  (omavéloxolone 50 mg, gélule).

Indication : traitement de l'ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus.

Le mécanisme exact par lequel l'omavéloxolone exerce son effet thérapeutique chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich n'est pas connu. Il a été démontré que l'omavéloxolone active in vitro et in vivo la voie de signalisation Nrf2 (Nrf2 = Nuclear factor (erythroid-derived 2)-like 2) chez l'animal et l'être humain. La voie de signalisation Nrf2 est impliquée dans la réponse cellulaire au stress oxydatif.

La posologie recommandée est de 150 mg (3 gélules) de Skyclarys^TM une fois par jour.

Les effets indésirables les plus fréquemment observés avec Skyclarys^TM étaient: augmentation de l'ALAT et céphalées (37,3% chacun), perte de poids (34,0%), nausées (33,3%), augmentation de l'ASAT et fatigue (21,6% chacun), diarrhée (19,6%), douleur oropharyngée (17,6%), vomissements (15,7%), dorsalgie, contractures musculaires et grippe (13,7% chacun) et appétit diminué (11,8%).

Source :
Information professionnelle Skyclarys^TM