Charakteristika
Gentherapie der spinalen Muskelatrophie, nicht-replizierender rekombinanter AAV9-Vektor
Orphan Drug
Onasemnogen abeparvovec
(2×10e13 Vektorgenomen)
Trometamol (H)
Magnesiumchlorid (H)
Natriumchlorid (11.7 mg) (H)
corresp.: Natrium (4.6 mg) (H)
Poloxamer 188 (H)
Salzsäure zur pH-Wert-Einstellung (H)
Aqua ad solut. infund. pro 1 ml
Neue aktive Substanz (NAS)
Trometamol (H)
Magnesiumchlorid (H)
Natriumchlorid (11.7 mg) (H)
corresp.: Natrium (4.6 mg) (H)
Poloxamer 188 (H)
Salzsäure zur pH-Wert-Einstellung (H)
Aqua ad solut. infund. pro 1 ml
Therapie
Myasthenie-/Muskelatrophie-/ALS-Therapeutika > Arzneimittel gegen spinale Muskelatrophie
Indikation
5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA; 5q-assoziierte SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gen.
Dosierung
I.v. Inf. über ca. 60 Min.; immunmodulatorisches Therapieregime vor und nach Inf. «FI».
<2 J. und 2,6–16 kg: einmalige Dosis von 1,1×1014 vg/kg, Gesamtvolumen «FI».
<2 J. und 2,6–16 kg: einmalige Dosis von 1,1×1014 vg/kg, Gesamtvolumen «FI».
Kontaktmöglichkeiten
Novartis Pharma Schweiz AG
Suurstoffi 14
6343 Rotkreuz (CH)
GLN: 7601001300477
Tel: +41417637111
Fax: +41417637100
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