Dénomination de Swissmedic
Casgevy 4-13 x 10e6 cells/ml, Infusionsdispersion
Caractéristiques
Thérapie génique autologue lors des hémoglobinopathies
Orphan Drug
Exagamglogène autotemcel
(4-13 Mio U)
CryoStor CS5 (H)
cum Dextran 40 (H)
et Diméthylsulfoxyde (50 mg) (H)
corresp.: Sodium (3.5 mg) (H)
et Potassium (2 mg) (H)
ad susp. pro 1 ml
Nouveau principe actif (NAS)
CryoStor CS5 (H)
cum Dextran 40 (H)
et Diméthylsulfoxyde (50 mg) (H)
corresp.: Sodium (3.5 mg) (H)
et Potassium (2 mg) (H)
ad susp. pro 1 ml
Thérapie
Antianémiques/hémoglobinopathies > Thérapie cellulaire autologue
Indications
Bêta-thalassémie dépendante des transfusions chez les patients dès 12 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques et pour lesquels un donneur apparenté HLA-compatible n'est pas disponible, drépanocytose sévère chez les patients dès 12 ans présentant des crises vaso-occlusives récurrentes éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques et pour lesquels un donneur apparenté HLA-compatible n'est pas disponible.
Posologie
Mobilisation, aphérèse et conditionnement avant Casgevy «IPr»; prémédication par paracétamol et diphénydramine (ou équivalents); décongélation «IPr».
>12 ans: bolus i.v. autologue unique de min. 3×106 cellules CD34+/kg par accès veineux central, min. 48 h jusqu'à max. 7 j. après la dernière dose de conditionnement myéloablatif.
>12 ans: bolus i.v. autologue unique de min. 3×106 cellules CD34+/kg par accès veineux central, min. 48 h jusqu'à max. 7 j. après la dernière dose de conditionnement myéloablatif.
Contre-indications
Procréation chez la femme et chez l'homme (jusqu'à min. 6 mois après conditionnement myéloablatif), grossesse «IPr».
Pharmacode
Article
CHF
Cat. de remise
Cat. de remboursement
GTIN
1122683
flacon 1 pce
A
7680689780016
Contacts
Baarerstrasse 88
6300 Zug (CH)
GLN: 7601001402812
Tel: +41415600500
Fax: +41415600510
Web: http://www.vrtx.com/
