Swissmedic a autorisé le médicament Ezmekly® (mirdametinibum, 1 mg et 2 mg, gélules et comprimés dispersibles).
Ezmekly est indiqué en monothérapie pour le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1).
Le mirdamétinib est un inhibiteur sélectif non compétitif des protéines kinases MEK (mitogen activated protein kinase) 1 et 2. Le mirdamétinib bloque l'activité des protéines MEK et la voie RAS(rat sarcoma)-RAF(rapidly accelerated fibrosarcoma)-MEK. L'inhibition des protéines MEK bloque ainsi la prolifération et la survie des cellules tumorales dans lesquelles la voie RAF-MEK-ERK (extracellular related kinase) est activée.
La dose recommandée d'Ezmekly est de 2 mg/m2 de surface corporelle (SC), administrée deux fois par jour (environ toutes les 12 heures) pendant les 21 premiers jours de chaque cycle de 28 jours. La dose maximale est de 4 mg deux fois par jour.
Ezmekly est également disponible sous forme de gélules. Il est recommandé d'utiliser les comprimés dispersibles chez les enfants âgés de 2 à < 6 ans et chez les adultes qui ne sont pas en mesure d'avaler les gélules entières. La dose recommandée pour les patients dont la SC est inférieure à 0,40 m2 n'a pas été établie.
Dans l'ensemble de patients adultes atteints de NF1, les effets indésirables les plus fréquents, tous grades confondus, ont été les suivants : dermatite acnéiforme (83 %), diarrhée (55 %), nausées (55 %), créatine phosphokinase sanguine augmentée (47 %), douleur musculosquelettique (41 %), vomissements (37 %) et fatigue (36 %). Les effets indésirables ayant entraîné l'arrêt du traitement chez > 1 patient adulte étaient les suivants : dermatite acnéiforme, diarrhée, nausées, rash et vomissements. Les effets indésirables graves suivants ont été rapportés : douleur abdominale (3 %), douleur musculosquelettique (1,3 %) et occlusion de la veine rétinienne (1,3 %).
Dans l'ensemble de patients pédiatriques atteints de NF1, les effets indésirables les plus fréquents, tous grades confondus, ont été les suivants : créatine phosphokinase sanguine augmentée (59 %), diarrhée (53 %), dermatite acnéiforme (43 %), douleur musculosquelettique (41 %), douleur abdominale (40 %), vomissements (40 %) et céphalées (36 %). L'effet indésirable grave suivant a été rapporté : douleur musculosquelettique (1,7 %).
Source :
Information professionnelle Ezmekly®
