Hémoglobinurie paroxystique nocturne avec forte activité de la maladie, indépendamment des antécédents de transfusions; syndrome hémolytique et urémique atypique; troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) récurrents avec anticorps anti-aquaporine-4 dès 18 ans; myasthénie généralisée réfractaire avec anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine dès 6 ans.
Perf. i.v. sur 25–45 min (>18 ans) resp. 1–4 h (<18 ans) après dilution dans NaCl 0,9% ou 0,45%, glucose 5% (concentration finale 5 mg/ml); plasmaphérèse, échange plasmatique, transfusion de plasma frais congelé ou traitement par immunoglobuline intraveineuse «IPr».
Hémoglobinurie paroxystique nocturne
>18 ans, <18 ans et ≥40 kg: sem. 1–4: 600 mg 1×/sem., sem. 5: 1×900 mg, puis: 900 mg tous les 14 ± 2 j.
<18 ans et <40 kg: 30–40 kg: sem. 1–2: 600 mg 1×/sem., sem. 3: 1×900 mg, puis: 900 mg toutes les 2 sem.; 20–30 kg: sem. 1–3: 600 mg 1×/sem., puis: 600 mg toutes les 2 sem.; 10–20 kg: sem. 1: 1×600 mg, sem. 2: 1×300 mg, puis: 300 mg toutes les 2 sem.; 5–10 kg: sem. 1–2: 300 mg 1×/sem., puis: 300 mg toutes les 3 sem.
Syndrome hémolytique et urémique atypique
>18 ans, <18 ans et ≥40 kg: sem. 1–4: 900 mg 1×/sem., sem. 5: 1×1200 mg, puis 1200 mg tous les 14 ± 2 j.
<18 ans et <40 kg: 30–40 kg: sem. 1–2: 600 mg 1×/sem., sem. 3: 1×900 mg, puis: 900 mg toutes les 2 sem.; 20–30 kg: sem. 1–3: 600 mg 1×/sem., puis: 600 mg toutes les 2 sem.; 10–20 kg: sem. 1: 1×600 mg, sem. 2: 1×300 mg, puis: 300 mg toutes les 2 sem.; 5–10 kg: sem. 1–2: 300 mg 1×/sem., puis: 300 mg toutes les 3 sem.
NMOSD
>18 ans: sem. 1–4: 900 mg 1×/sem., sem. 5: 1×1200 mg, puis 1200 mg tous les 14 ± 2 j.
Myasthénie généralisée réfractaire
>18 ans, 6–18 ans et ≥40 kg: sem. 1–4: 900 mg 1×/sem., sem. 5: 1×1200 mg, puis 1200 mg tous les 14 ± 2 j.
6–18 ans et <40 kg: 30–40 kg: sem. 1–2: 600 mg 1×/sem., sem. 3: 1×900 mg, puis: 900 mg toutes les 2 sem.; 20–30 kg: sem. 1–3: 600 mg 1×/sem., puis: 600 mg toutes les 2 sem.; 10–20 kg: sem. 1: 1×600 mg, sem. 2: 1×300 mg, puis: 300 mg toutes les 2 sem.; 5–10 kg: sem. 1–2: 300 mg 1×/sem., puis: 300 mg toutes les 3 sem.
