Koselugo ist indiziert zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 3 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN).

Vor Therapiebeginn:
Vor Therapiebeginn muss durch ein Referenzzentrum eine Kostengutsprache des Krankenversicherers nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes eingeholt werden. Auf Anfrage müssen die Daten, gestützt auf welche über eine Therapiefortführung oder einen Therapieabbruch entschieden werden muss, dem Vertrauensarzt zugestellt werden.

Bevor die Therapie in einem Referenzzentrum (Liste: s. unten) eingeleitet werden kann, sind der Patient respektive die Erziehungsberechtigten über die Vergütungskriterien (inkl. Therapieabbruchkriterien) gemäss Limitierung schriftlich aufzuklären.
KOSELUGO wird nur vergütet bei symptomatischen und inoperablen Tumoren.
Die Therapie kann begonnen werden, wenn Morbiditäten wie Entstellung, motorische Dysfunktion, starke Schmerzen, Atemwegsdysfunktion, Visuseinschränkung und Blasen-/Darmdysfunktion vorliegen.
Die Therapie hat in einem der folgenden Zentren zu erfolgen, welche Mitgliedsinstitutionen der Schweizerischen Pädiatrischen Onkologie Gruppe (SPOG) sind. Zentrumsabhängig kann die Therapie auch in spezialisierten Abteilungen der Neuropädiatrie der jeweiligen Zentren erfolgen:
Aarau, Kantonsspital: Kinderonkologie oder Neuropädiatrie,
Basel, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB): Pädiatrische Onkologie und Hämatologie und/oder Neuropädiatrie,
Bellinzona, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli (EOC),
Bern, Kinderklinik Inselspital: pädiatrische Hämatologie und Onkologie und/oder Neuropädiatrie,
Genève, Hématologie-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie aux HUG,
Lausanne, Hémato-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie du CHUV,
Luzern, Kantonsspital: Kinderonkologie und/oder Neuropädiatrie,
St. Gallen, Ostschweizer Kinderspital: Hämatologie und Onkologie und/oder Neuropädiatrie,
Zürich, Universitäts-Kinderklinik: Onkologie und/oder Neuropädiatrie.

Therapiefortführung:
Alle 6 Monate sind die Krankheitsaktivität und der Therapieeffekt vom Zentrum zu evaluieren.
Die Therapie kann fortgeführt werden, wenn spätestens nach 1/2 Jahr ein Ansprechen festgestellt werden konnte.
Bei Patienten ohne dokumentierte Tumorprogression (1.5 Jahre vor Behandlungsbeginn) ist die Therapiedauer entsprechend der Zulassungsstudie auf 2 Jahre limitiert.
In der Zulassungsstudie war ein partielles Ansprechen definiert als eine Verringerung des Neurofibrom-Volumens im Vergleich zum Ausgangswert um mindestens 20%; ein bestätigtes partielles Ansprechen war definiert als ein partielles Ansprechen bei aufeinanderfolgenden Restaging-Untersuchungen im Abstand von mindestens 3 Monaten; und ein dauerhaftes partielles Ansprechen war definiert als ein partielles Ansprechen, das mindestens 12 Zyklen lang anhielt (etwa 1 Jahr).
KOSELUGO ist nicht zugelassen zur Therapie von erwachsenen Patienten.

Therapieabbruch:
Bei Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität ist die Therapie abzubrechen.
Spätestens nach dem 18. Altersjahr muss ein Therapie-Absetz-Versuch vorgenommen werden.
Keine Vergütung von KOSELUGO bei erwachsenen Patienten, da KOSELUGO für diese Patienten nicht zugelassen ist und nur begrenzte Daten vorliegen.
Bei Patienten ohne dokumentierte Tumorprogression im Zeitraum von 1.5 Jahren vor Behandlungsbeginn mit KOSELUGO wird die Erstattung auf maximal 2 Jahre limitiert.

Rückerstattungen:
Die Alexion Pharma erstattet dem Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, resp. der IV, auf deren erste Aufforderung im Rahmen eines Vorleistungsmodells eine festgelegte Anzahl Therapiemonate (im ersten Jahr des Therapiebeginns) zum aktuellen FAP vollständig zurück. Sie gibt dem Krankenversicherer die Anzahl der zu rückerstatteten Therapiemonate bekannt.
Die Alexion Pharma erstattet dem Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, resp. der IV für jede weitere bezogene Packung einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt dem Krankenversicherer die Höhe der anschliessenden Rückerstattung bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.
Folgender Code ist an den Krankenversicherer zu übermitteln: 21402.01