Charakteristika
Spinale Muskelatrophie, Antisense-Oligonukleotid
Orphan Drug
Nusinersen (12 mg)
ut Nusinersen natrium (w)
Natrium dihydrogenphosphat-2-Wasser (H)
Dinatriumhydrogenphosphat (H)
Natriumchlorid (H)
Kaliumchlorid (H)
Calciumchlorid-2-Wasser (H)
Magnesiumchlorid-6-Wasser (H)
Natriumhydroxid (H)
Salzsäure (H)
Aqua ad iniect. pro 5 ml
Neue aktive Substanz (NAS)
Gesundheit & Schönheit > Gesundheitspflege Spinale Muskelatrophie, Antisense-Oligonukleotid, (Nusinersen (12 mg))
Therapie

Myasthenie-/Muskelatrophie-/ALS-Therapeutika > Arzneimittel gegen spinale Muskelatrophie

Pharmacode
Artikel
CHF
Abgabekat.
Rückerstattungskat.
GTIN

7211585
Durchstechflasche 1 Stk
90063.70
A
7680664950014
Zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III) nach Kostengutsprache durch den Krankenversicherer mit vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes. Für Patienten unter 20 Jahren (SMA Typ I bis III) gilt die Limitierung des IV-Rundschreibens Nr. 397 des Bundesamtes für Sozialversicherungen (BSV) zur Kostenübernahme von SPINRAZA durch die IV.

Patienten mit Dokumentierung von homozygoter Deletion, homozygoter Mutation oder komplexer Heterozygotie (z.B. Deletion von SMN1 exon 7 [Allel 1] und Mutation von SMN1 [Allel 2] mit mindestens 2 Kopien des SMN2 Gens).

Bei SMA mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III):
• SMN2-Kopien ≥ 2.
• Beginn der Symptome > 6 Monaten.

SPINRAZA darf nur in Spital-basierten, spezialisierten neuromuskulären Zentren des Netzwerks Myosuisse (siehe z.B. www.fsrmm.ch/projekte/netzwerk-myosuisse) von einem Facharzt der Neurologie/Neuropädiatrie verschrieben und verabreicht werden. Das behandelnde medizinische Personal muss zwingend Erfahrung mit der Diagnostik und der Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie und in der Durchführung von intrathekalen Anwendungen durch Lumbalpunktion haben.
Es werden im ersten Behandlungsjahr maximal 6 Packungen SPINRAZA à 12mg eingesetzt, in den folgenden Behandlungsjahren jeweils maximal 3 Packungen SPINRAZA à 12mg.
Der behandelnde Arzt ist verpflichtet, die erforderlichen Daten laufend im Schweizer Register für neuromuskuläre Erkrankungen Swiss-Reg-NMD (https://www.swiss-reg-nmd.ch/) zu erfassen.
Alle mit SPINRAZA behandelten Patienten werden vom behandelnden Facharzt für Neurologie im spezialisierten Zentrum regelmässig nach den Beurteilungsparametern bzw. nach dem Ansprechen auf das Präparat untersucht, dabei werden dem Alter und motorischen Fähigkeiten entsprechend Assessments durchgeführt und im Register erfasst. Je nach Krankheitsstadium werden der 6MWT, der HFMSE, der RULM, der HFMS, der CHOP-INTEND und die Lungenfunktion (VC, FEV1) in der Regel alle 4 Monate erfasst und im Register nachgeführt.

Die Untersuchungen erfolgen bei Behandlungsbeginn und danach in der Regel alle 4 Monate bzw. vor jeder intrathekalen Anwendung durch Lumbalpunktion zur Applikation des Arzneimittels.
Ein spezifischer Antrag für Verlängerung der Behandlung nach 12 Monaten ist vom behandelnden Arzt zu erstellen und dem Vertrauensarzt des Krankenversicherers erneut vorzulegen.

Ausgeschlossen sind:
• Patienten mit SMA-Typ 0, I und IV sowie alle spinalen und neuralen Muskelatrophien, die nicht auf eine Gendeletion oder -mutation auf Chromosom 5q zurückzuführen sind;
• Patienten, bei welchen eine intrathekale Applikation durch Lumbalpunktion wegen Gesundheitsgefährdung oder technischer Schwierigkeiten auch mit Ultraschall (oder einer anderen Bildgebungstechnik) nicht möglich ist;
• Patienten, die eine Dauerbeatmung (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder die Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie haben;
• SPINRAZA darf nicht vor, nach oder zusammen mit einer für SMA spezifischen Gentherapie angewendet werden. SPINRAZA darf nicht zusammen mit einer anderen auf die Expression der SMN-Proteine einwirkenden medikamentösen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verabreicht werden.
Die Therapie ist abzubrechen bei:
• Patienten, die unter der Therapie mit SPINRAZA neu eine Dauerbeatmung benötigen (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder die unter der Therapie mit SPINRAZA die Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie haben, bei gleichzeitiger Verschlechterung der motorischen Funktionen gemäss einem der unten genannten motorischen Scores;
• Gesamtverschlechterung der motorischen Funktion in 2 unterschiedlichen motorischen Scores (Ausnahme CHOP-INTEND als einziges Kriterium bei schwer beeinträchtigten Patienten), bestätigt durch 2 aufeinanderfolgende Messungen, ohne alternative Begründung für die Verschlechterungen:
 o Gehfähige Patienten: 6MWT (Reduktion von > 10% gegenüber Messung Zeitpunkt Therapiestart mit SPINRAZA) und HFMSE (>3 Punkte)
 o Nicht gehfähige Patienten: RULM und HFMS (je >3 Punkte)
 o Schwer beeinträchtigte Patienten: CHOP-INTEND (>4 Punkte)
• Nichteinhaltung des Behandlungsplans.

Die Zulassungsinhaberin Biogen Switzerland AG erstattet dem Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, auf dessen erste Aufforderung hin für jede bezogene Packung SPINRAZA einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Für Patienten, deren Behandlung mit SPINRAZA nach dem vollendeten 20. Altersjahr neu begonnen wird, erfolgt eine zusätzliche Rückerstattung an den Krankenversicherer im Rahmen dieser Neueinstellung. Die Zulassungsinhaberin gibt dem Krankenversicherer die jeweilige Höhe der Rückerstattungen bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.