Koselugo est indiqué dans le traitement des neurofibromatoses de type 1 (NF1) et des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les enfants et les adolescents âgés de 3 ans et plus.

Avant de commencer le traitement:
Avant le début de la thérapie, un centre de référence doit obtenir un engagement de prise en charge des frais de la part de l’assureur-maladie après consultation préalable du médecin conseil. Les données sur lesquelles une décision doit être prise quant à la poursuite ou à l’arrêt du traitement doivent être envoyées au médecin conseil, sur demande.
Avant que le traitement ne soit initié dans un centre de référence (liste: voir ci-dessous), le patient ou les tuteurs légaux sont informés des critères de remboursement (incl. les critères d’arrêt du traitement).
KOSELUGO n’est remboursé que pour les tumeurs symptomatiques et inopérables.
Le traitement peut être commencé si des morbidités telles que défiguration, dysfonctionnement moteur, douleur intense, dysfonction des voies respiratoires, déficience visuelle et dysfonction de la vessie / intestin sont présentes.
La thérapie doit être effectuée dans l’un des centres suivants, qui sont des institutions membres du Groupe suisse d’oncologie pédiatrique (SPOG). Selon le centre, la thérapie peut également être effectuée dans des départements spécialisés du département de pédiatrie des centres respectifs:
Aarau, Hôpital cantonal: oncologie pédiatrique ou neuropédiatrie,
Bâle, Hôpital universitaire pour enfants de Bâle (UKBB): oncologie et hématologie pédiatriques et/ou neuropédiatrie,
Bellinzona, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli (EOC),
Berne, Hôpital pour enfants Inselspital: hématologie et oncologie pédiatriques et/ou neuropédiatrie,
Genève, Hématologie-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie aux HUG,
Lausanne, Hémato-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie du CHUV,
Lucerne, Hôpital cantonal: oncologie pédiatrique et/ou neuropédiatrie,
Saint-Gall, Hôpital pour enfants de Suisse orientale: hématologie et oncologie et/ou neuropédiatrie,
Zurich, Hôpital universitaire pour enfants: oncologie et/ou neuropédiatrie.

Poursuite du traitement:
Tous les 6 mois, l’activité de la maladie et l’effet thérapeutique doivent être évalués par le centre.
Le traitement peut être poursuivi si une réponse a été détectée après 1/2 ans au plus tard.
Chez les patients sans progression tumorale documentée (1,5 an avant le début du traitement), la durée du traitement est limitée à 2 ans selon l’étude d’approbation.
Dans l’étude pivot, une réponse partielle a été définie comme une réduction d’au moins 20 % du volume du neurofibrome par rapport à l’inclusion; une réponse partielle confirmée a été définie comme une réponse partielle à des examens de reprise successifs à au moins 3 mois d’intervalle; et une réponse partielle persistante a été définie comme une réponse partielle qui a duré au moins 12 cycles (environ 1 an).
KOSELUGO n’est pas approuvé pour le traitement des patients adultes.

Arrêt du traitement:
En cas de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable, le traitement doit être interrompu.
Après le 18ème anniversaire, une tentative d’arrêt du traitement doit être effectuée.
Aucun remboursement de KOSELUGO chez les patients adultes n’est approuvé , car les données sont limitées pour ces patients.
Chez les patients sans progression tumorale documentée dans les 1,5 ans précédant le début du traitement par KOSELUGO, le remboursement est limité à un maximum de 2 ans.

Remboursements:
Alexion Pharma, dans le cadre d’un modèle de prévoyance, rembourse à l’assureur-maladie auprès duquel l’assuré était couvert au moment de l’achat, ou resp. à l’AI, à sa première demande, un numéro fixe de mois de traitement (au cours de la première année de traitement) au PAF actuel. Il informe l’assureur-maladie du nombre de mois de thérapie à rembourser.
Alexion Pharma rembourse à l’assureur-maladie auprès duquel l’assuré était couvert au moment de l’achat , ou resp. à l’IAI, une part fixe du prix de vente usine pour chaque boîte supplémentaire achetée. Alexion Pharma informe l’assureur-maladie du montant du remboursement ultérieur. La TVA ne peut pas être récupérée en plus de cette part du prix de vente usine. La demande de remboursement doit être faite dès le moment de l’administration.
Le code suivant doit être envoyé à l’assureur maladie: 21402.01