Caractéristiques
Traitement de la mucoviscidose, potentiateur et correcteur de la protéine CFTR
Orphan Drug
Lumacaftor
(100 mg)
Ivacaftor (125 mg)
Hypromellose acetate succinate (H)
Laurilsulfate de sodium (H)
Croscarmellose sodique (H)
Cellulose microcristalline (H)
Povidone K30 (H)
corresp.: Sodium (0.89 mg) (H)
ad granulat. pro charta
Ivacaftor (125 mg)
Hypromellose acetate succinate (H)
Laurilsulfate de sodium (H)
Croscarmellose sodique (H)
Cellulose microcristalline (H)
Povidone K30 (H)
corresp.: Sodium (0.89 mg) (H)
ad granulat. pro charta
Thérapie
Bronchodilatateurs/médicaments pour le système respiratoire > Autres médicaments pour le système respiratoire
Indications
Mucoviscidose lors d'une mutation F508del homozygote du gène CFTR.
Posologie
Avec un repas riche en graisse.
Granulés
Mélanger les granulés avec 5 ml d'un aliment mou ou de liquide.
2–5 ans et ≥14 kg: 1 sachet à 150 mg/188 mg toutes les 12 h.
2–5 ans et <14 kg: 1 sachet à 100 mg/125 mg toutes les 12 h.
Comprimés
>12 ans: 2 cp. à 200 mg/125 mg toutes les 12 h.
6–12 ans: 2 cp. à 100 mg/125 mg toutes les 12 h.
Granulés
Mélanger les granulés avec 5 ml d'un aliment mou ou de liquide.
2–5 ans et ≥14 kg: 1 sachet à 150 mg/188 mg toutes les 12 h.
2–5 ans et <14 kg: 1 sachet à 100 mg/125 mg toutes les 12 h.
Comprimés
>12 ans: 2 cp. à 200 mg/125 mg toutes les 12 h.
6–12 ans: 2 cp. à 100 mg/125 mg toutes les 12 h.
Contre-indications
Grossesse «IPr», allaitement.
Pharmacode
Article
CHF
Cat. de remise
Cat. de remboursement
GTIN
7765645
sachet 56 pce
10191.95
A
7680673950012
Après l’accord de prise en charge de l’assureur et l’évaluation préalable par le médecin-conseil pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del dans le gène CFTR.
La mutation doit avoir été constatée avec une procédure de test validée.
Le diagnostic, la prescription initiale d’ORKAMBI et la surveillance du traitement doivent être effectués par un centre disposant de l’expérience dans le traitement de la mucoviscidose (voir la liste du Swiss Working Group CF sur http://www.sgpp-sspp.ch).
Utilisation uniquement chez les patientes et les patients avec:
• un conseil diététique avant le début du traitement ET
• une physiothérapie respiratoire et une thérapie par inhalation existantes et à poursuivre ET
• un VEMS < 90% avant le début du traitement OU
• plusieurs exacerbations pulmonaires par an OU
• l’administration régulière d’antibiotiques OU
• des lésions pulmonaires prouvées par procédé d’imagerie (CT ou IRM) avant le début du traitement.
L’évolution du traitement de tous les patients atteints de mucoviscidose traités par ORKAMBI doit être consignée tous les 3 mois dans le registre européen de la mucoviscidose (https://www.ecfs.eu/ecfspr) (fonction pulmonaire, posologie, interruption du traitement):
Pour tous les patients :
• Le test à la sueur doit être déterminé chez tous les patients avant le début du traitement. Ce test est à répéter une fois après 3 mois et documenté dans le registre.
• Tous les séjours hospitaliers doivent être saisis dans le registre (nombre de jours d’hospitalisation).
• Le nombre et la durée de toutes les exacerbations pulmonaires doivent être rapportés au registre.
• En cas d’exacerbation pulmonaire, le traitement antibiotique doit être rapporté comme suit: principe actif de l’antibiotique; durée de l’antibiothérapie; voie intraveineuse vs voie orale vs inhalation; hospitalisation vs traitement ambulatoire.
• Les exacerbations pulmonaires et les antibiotiques doivent être documentés tous les 6 mois après le début du traitement.
• En cas d’interruption du traitement, le motif de l’interruption doit être indiqué.
En outre, les éléments suivants doivent être enregistrés en fonction de l’âge.
2 à 5 ans:
• Chez tous les patients atteints de mucoviscidose, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 avant le début du traitement, si la mesure est possible en raison de l’âge. Un ICP2,5 est à mesurer au plus tard à partir de l’âge de 3 ans.
• Le nombre d’exacerbations pulmonaires avant le traitement doit être indiqué.
• Le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 doivent être mesurés tous les trois mois pendant le traitement.
6 à 11 ans:
• Chez tous les patients atteints de mucoviscidose, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 avant le début du traitement.
• Le nombre d’exacerbations pulmonaires dans les 2 ans précédant le traitement doit être indiqué.
• Le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 doivent être mesurés tous les trois mois pendant le traitement.
À partir de 12 ans:
• Chez tous les patients atteints de mucoviscidose, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) avant le début du traitement.
• Le nombre d’exacerbations pulmonaires dans les 2 ans précédant le traitement doit être indiqué.
• Le VEMS (%) doit être mesuré tous les trois mois pendant le traitement.
Le traitement doit être évalué à 6 et 12 mois, puis à chaque fois à 12 mois, et n'être poursuivi que si
• d’absence de détérioration persistante de la fonction pulmonaire par rapport à la valeur initiale (VEMS (%) et/ou ICP2,5) OU
• de réduction du nombre d’exacerbations pulmonaires cliniquement pertinentes (avec hospitalisation, traitement antibiotique i.v.) si des exacerbations pulmonaires cliniquement significatives sont survenues avant le traitement par ORKAMBI. En l’absence d’exacerbations pulmonaires cliniquement significatives avant le traitement par ORKAMBI, celles-ci ne doivent pas se produire pour que le traitement soit poursuivi.
La société Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH rembourse à l’assureur chez lequel la personne assurée était assurée au moment de la prise en charge, ou à l’AI respectivement, sur demande une part définie du prix de fabrication pour chaque boîte d’ORKAMBI administrée. Elle indique à l’assureur-maladie le montant du remboursement. La demande du remboursement de la TVA sur ce montant n’est pas admissible.
Contact:
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
Pricing & Market Access
Baarerstrasse 88, 6300 Zug
E-Mail: PMA-CH@vrtx.com
La mutation doit avoir été constatée avec une procédure de test validée.
Le diagnostic, la prescription initiale d’ORKAMBI et la surveillance du traitement doivent être effectués par un centre disposant de l’expérience dans le traitement de la mucoviscidose (voir la liste du Swiss Working Group CF sur http://www.sgpp-sspp.ch).
Utilisation uniquement chez les patientes et les patients avec:
• un conseil diététique avant le début du traitement ET
• une physiothérapie respiratoire et une thérapie par inhalation existantes et à poursuivre ET
• un VEMS < 90% avant le début du traitement OU
• plusieurs exacerbations pulmonaires par an OU
• l’administration régulière d’antibiotiques OU
• des lésions pulmonaires prouvées par procédé d’imagerie (CT ou IRM) avant le début du traitement.
L’évolution du traitement de tous les patients atteints de mucoviscidose traités par ORKAMBI doit être consignée tous les 3 mois dans le registre européen de la mucoviscidose (https://www.ecfs.eu/ecfspr) (fonction pulmonaire, posologie, interruption du traitement):
Pour tous les patients :
• Le test à la sueur doit être déterminé chez tous les patients avant le début du traitement. Ce test est à répéter une fois après 3 mois et documenté dans le registre.
• Tous les séjours hospitaliers doivent être saisis dans le registre (nombre de jours d’hospitalisation).
• Le nombre et la durée de toutes les exacerbations pulmonaires doivent être rapportés au registre.
• En cas d’exacerbation pulmonaire, le traitement antibiotique doit être rapporté comme suit: principe actif de l’antibiotique; durée de l’antibiothérapie; voie intraveineuse vs voie orale vs inhalation; hospitalisation vs traitement ambulatoire.
• Les exacerbations pulmonaires et les antibiotiques doivent être documentés tous les 6 mois après le début du traitement.
• En cas d’interruption du traitement, le motif de l’interruption doit être indiqué.
En outre, les éléments suivants doivent être enregistrés en fonction de l’âge.
2 à 5 ans:
• Chez tous les patients atteints de mucoviscidose, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 avant le début du traitement, si la mesure est possible en raison de l’âge. Un ICP2,5 est à mesurer au plus tard à partir de l’âge de 3 ans.
• Le nombre d’exacerbations pulmonaires avant le traitement doit être indiqué.
• Le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 doivent être mesurés tous les trois mois pendant le traitement.
6 à 11 ans:
• Chez tous les patients atteints de mucoviscidose, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 avant le début du traitement.
• Le nombre d’exacerbations pulmonaires dans les 2 ans précédant le traitement doit être indiqué.
• Le VEMS (%) et/ou l’ICP2,5 doivent être mesurés tous les trois mois pendant le traitement.
À partir de 12 ans:
• Chez tous les patients atteints de mucoviscidose, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) avant le début du traitement.
• Le nombre d’exacerbations pulmonaires dans les 2 ans précédant le traitement doit être indiqué.
• Le VEMS (%) doit être mesuré tous les trois mois pendant le traitement.
Le traitement doit être évalué à 6 et 12 mois, puis à chaque fois à 12 mois, et n'être poursuivi que si
• d’absence de détérioration persistante de la fonction pulmonaire par rapport à la valeur initiale (VEMS (%) et/ou ICP2,5) OU
• de réduction du nombre d’exacerbations pulmonaires cliniquement pertinentes (avec hospitalisation, traitement antibiotique i.v.) si des exacerbations pulmonaires cliniquement significatives sont survenues avant le traitement par ORKAMBI. En l’absence d’exacerbations pulmonaires cliniquement significatives avant le traitement par ORKAMBI, celles-ci ne doivent pas se produire pour que le traitement soit poursuivi.
La société Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH rembourse à l’assureur chez lequel la personne assurée était assurée au moment de la prise en charge, ou à l’AI respectivement, sur demande une part définie du prix de fabrication pour chaque boîte d’ORKAMBI administrée. Elle indique à l’assureur-maladie le montant du remboursement. La demande du remboursement de la TVA sur ce montant n’est pas admissible.
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