Avant de pouvoir initier le traitement, le patient doit être informé par écrit des critères de remboursement (y compris des critères d’arrêt du traitement).

Le traitement par AMVUTTRA nécessite une garantie annuelle de prise en charge des frais de l’assurance-maladie, après consultation préalable du médecin-conseil, et doit être instauré dans un centre de référence pour l’amyloïdose (Hôpital universitaire de Zurich, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois).

Les données pertinentes pour le remboursement doivent être enregistrées en continu dans le registre existant du centre de référence. Sur demande, ces données doivent être envoyées au médecin-conseil dans le cadre de l’évaluation de la prise en charge des frais. Si un patient ne consent pas à l’enregistrement de ses données dans le registre existant, il convient de l’indiquer.

Critères d’instauration du traitement
AMVUTTRA est remboursé chez les patients symptomatiques présentant une mutation TTR pathogène héréditaire et une manifestation polyneuropathique primaire (amyloïdose hATTR-PN) documentées avec les critères suivants:
• Score PND ≥ I et ≤ IIIb (ou stade FAP 1-2)
• Score NIS ≥ 5 et ≤ 130
• Indice de performance de Karnofsky ≥ 60%
• Il est impératif d’examiner les autres causes possibles de neuropathie périphérique, telles que le diabète ou la carence en vitamine B12. En présence d’autres causes de polyneuropathie, il doit être démontré que malgré le traitement adéquat de ces causes, la polyneuropathie a continué à évoluer.
• Insuffisance cardiaque de classe NYHA ≤ II
• Espérance de vie d’au moins 2 ans

AMVUTTRA n’est pas remboursé si un traitement antérieur de l’ATTR par un oligonucléotide ou un pARNi a dû être arrêté en raison d’une efficacité insuffisante.

AMVUTTRA n’est remboursé qu’en monothérapie.

Évaluation du traitement
Pour un remboursement continu, le traitement doit être évalué aux intervalles suivants:
• Tous les 6 mois concernant l’activité de la maladie et l’effet thérapeutique dans un centre de référence ou un centre neuromusculaire qui a rejoint le réseau suisse de l’amyloïdose et qui coopère avec l’un des centres de référence. Il est possible de renoncer à une évaluation tous les 6 mois chez les patients n’ayant présenté aucune détérioration de l’un des critères d’arrêt du traitement (cf. ci-dessous) durant les 12 mois précédents.
• Des évaluations doivent avoir lieu au moins une fois par an dans un centre de référence.

À cet effet, le traitement par AMVUTTRA ne peut continuer à être remboursé que dans les conditions suivantes:
• après les 12 premiers de traitement, si les critères suivants sont remplis:
- augmentation du score NIS ≤ 10 points, et
- pas d’augmentation du score PND.
• après 24 mois de traitement, en l’absence de survenue des critères d’arrêt suivants:

Critères d’arrêt du traitement après 24 mois de traitement
AMVUTTRA n’est plus remboursé si une progression apparait au cours du traitement, les critères suivants devant être survenus dans les 12 mois: • augmentation du score NIS ≤ 10 points et
• augmentation du score PND > 1 stade (de PND IIIa à IIIb correspond également à un stade)
ou
• augmentation du score NIS ≤ 10 points et
• augmentation du score PND et
• détérioration d’au moins 2 des critères suivants
- Score composite ENMG: > 50% de diminution par an de l’amplitude par rapport à la situation initiale (score composite moteur + sensoriel), ESC (Sum Score pieds et mains) > 25% de diminution
- Test de marche de 6 minutes (réduction cliniquement significative de la distance parcourue)
- Perte de poids involontaire
- Augmentation des troubles gastro-intestinaux (par exemple en cas de constipation / diarrhée de < 2 fois par semaine à > 3 fois par semaine, ou en cas de constipation / diarrhée > 2 fois par semaine à tous les jours) après exclusion des autres causes
- Problèmes urinaires (augmentation de la rétention urinaire jusqu’à l’incontinence urinaire permanente) après exclusion des autres causes
- Détérioration cliniquement significative de la qualité de vie (par exemple, en utilisant le questionnaire Norfolk QoL-DN)

Par ailleurs, AMVUTTRA n’est plus remboursé
• si un score PND de IV est atteint
• si une insuffisance cardiaque de classe NYHA III ou IV se développe malgré un traitement optimal de l’insuffisance cardiaque

Coûts thérapeutiques
En cas d’administration à domicile réalisée par un prestataire particulier, les coûts en lien avec l’administration d’AMVUTTRA à domicile sont pris en charge par Alnylam Switzerland GmbH. Alnylam Switzerland GmbH informe les centres de référence pour l’amyloïdose du prestataire en charge de l’administration à domicile et de la prise en charge des coûts par Alnylam Switzerland GmbH.

Sur demande de l’assureur-maladie de l’assuré au moment de l’achat, Alnylam Switzerland GmbH remboursera un montant fixe du prix ex-factory pour chaque boîte d’AMVUTTRA achetée. Il informera l’assureur-maladie du montant correspondant qui est remboursé en fonction du prix ex-factory par seringue préremplie. La TVA ne peut pas être réclamée en plus de cette partie du prix ex-factory. La demande de remboursement doit être effectuée à partir de la date de l’administration.
Le code suivant doit être transmis à l’assurance maladie: 21635.01