Caractéristiques
Thérapie génique de l’amyotrophie spinale, vecteur AAV9 recombinant non réplicatif
Orphan Drug
Onasemnogène abéparvovec
(2×10e13 Vektorgenomen)
Trométamol (H)
Magnésium chlorure (H)
Sodium chlorure (11.7 mg) (H)
corresp.: Sodium (4.6 mg) (H)
Poloxamère 188 (H)
Acide chlorhydrique (pH) (H)
Aqua ad solut. infund. pro 1 ml
Nouveau principe actif (NAS)
Trométamol (H)
Magnésium chlorure (H)
Sodium chlorure (11.7 mg) (H)
corresp.: Sodium (4.6 mg) (H)
Poloxamère 188 (H)
Acide chlorhydrique (pH) (H)
Aqua ad solut. infund. pro 1 ml
Régime alimentaire
Sans lactose,
Aucune d'information concernant le gluten
Thérapie
Antimyasthénique/médicaments lors d'amyotrophies/SLA > Médicaments contre l'amyotrophie spinale
Indications
Amyotrophie spinale (SMA) 5q avec mutation biallélique dans le gène SMN1 et avec une SMA de type 1 diagnostiquée cliniquement; SMA 5q avec mutation biallélique dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2.
Posologie
Perf. i.v. d'env. 60 min; schéma thérapeutique immunomodulateur avant et après perf. «IPr».
<2 ans et 2,6–16 kg: dose unique de 1,1×1014 vg/kg, volume total «IPr».
<2 ans et 2,6–16 kg: dose unique de 1,1×1014 vg/kg, volume total «IPr».
Contacts
Novartis Pharma Schweiz AG
Suurstoffi 14
6343 Rotkreuz (CH)
GLN: 7601001300477
Tel: +41417637111
Fax: +41417637100
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