KOSELUGO en monothérapie est remboursé pour le traitement des enfants et des adolescents à partir de 3 ans atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables.
Aucun remboursement de KOSELUGO chez les patients adultes. Avant de commencer le traitement:
Avant le début de la thérapie, un centre de référence doit obtenir un engagement de prise en charge des frais de la part de l'assureur après consultation préalable du médecin conseil.
Avant que le traitement ne soit initié dans un centre de référence (liste: voir ci-dessous), le patient ou les tuteurs légaux doivent être informés par écrit des critères de remboursement (y compris les critères d'arrêt du traitement) conformément à la limitation.
KOSELUGO n'est remboursé que pour les tumeurs symptomatiques, inopérables et lorsque des morbidités telles que défiguration, dysfonctionnement moteur, douleur intense, dysfonction des voies respiratoires, déficience visuelle et dysfonction de la vessie/intestin sont présentes.
KOSELUGO n'est pas remboursé si les patients ont présenté une progression de la maladie (définition ci-dessous) sous un traitement antérieur par un inhibiteur MEK autorisé et remboursé et ont dû arrêter le traitement pour cette raison.
La thérapie doit être effectuée dans l'un des centres suivants, qui sont des institutions membres du Groupe suisse d'oncologie pédiatrique (SPOG). Selon le centre, la thérapie peut également être effectuée dans des départements spécialisés de neuropédiatrie des centres respectifs:
Aarau, Hôpital cantonal : oncologie pédiatrique ou neuropédiatrie,
Bâle, Hôpital universitaire pour enfants de Bâle (UKBB) : oncologie et hématologie pédiatriques et/ou neuropédiatrie,
Bellinzona, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli (EOC),
Berne, Hôpital pour enfants Inselspital : hématologie et oncologie pédiatriques et/ou neuropédiatrie,
Genève, Hématologie-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie aux HUG,
Lausanne, Hémato-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie du CHUV,
Lucerne, Hôpital cantonal : oncologie pédiatrique et/ou neuropédiatrie,
Saint-Gall, Hôpital pour enfants de Suisse orientale : hématologie et oncologie et/ou neuropédiatrie,
Zurich, Hôpital universitaire pour enfants : oncologie et/ou neuropédiatrie. Poursuite du traitement:
Sur demande, les données sur lesquelles une décision doit être prise quant à la poursuite ou à l'arrêt du traitement doivent être envoyées au médecin conseil.
Le traitement peut être poursuivi si une réponse a été détectée au plus tard après 1/2 an.
Une réponse est définie comme: • Disparition ou réduction cliniquement significative (≥ 20 %) du volume d'au moins un NFP causant des morbidités mise en évidence par une technique d'imagerie, ou
• une amélioration cliniquement significative de la douleur cible après 6 mois, c'est-à-dire une réduction de ≥ 2 points par rapport à la valeur de référence avant le début du traitement par KOSELUGO, avec les scores suivants:
• • enfants ≥ 8 ans: NRS-11 (0 à 10)
• enfants < 8 ans: FPS-R (auto-évaluation: 0–10) ou NRS par proxy parental (0–10)
En cas d'augmentation significative de la posologie des analgésiques, ces scores ne peuvent pas être utilisés pour évaluer la réponse au traitement.

Tous les 6 mois, l'activité de la maladie et l'effet thérapeutique doivent être évalués par le centre. • Dans tous les cas, un rapport bénéfice/risque positif doit être démontré.
• La preuve d'une réponse (voir critères ci-dessus) ou au moins d'une stabilisation, soit sur la base du volume tumoral, soit sur la base des morbidités:
• Volume tumoral: une stabilisation est définie comme une augmentation de volume < 20% d'au moins un NFP causant des morbidités évaluée par imagerie par rapport à la valeur de référence avant le début du traitement par KOSELUGO.
• Morbidités: on considère qu'il y a une réponse ou une stabilisation lorsque les critères de détérioration ne sont pas remplis. Les évaluations suivantes peuvent être prises en compte si aucune augmentation significative de la posologie des analgésiques n'a eu lieu:
Évaluation 1: Intensité de la douleur cible
Enfants ≥ 8 ans : NRS-11 (0 à 10)
Enfants < 8 ans : FPS-R (auto-évaluation: 0–10) ou NRS par proxy parental (0–10)
Une détérioration est définie comme une augmentation de ≥ 2 points par rapport à la valeur de référence avant le début du traitement par KOSELUGO. ou Évaluation 2: Restrictions des activités quotidiennes liées à la douleur
Une détérioration est définie comme une augmentation du score total du Pain Interference Index (PII) de ≥ 1,0 point (échelle de 0 à 6 ; version enfant et version pour les parents) par rapport à la valeur de référence avant le début du traitement par KOSELUGO. Arrêt du traitement:
En cas de progression de la maladie (c'est-à-dire ni réponse ni stabilisation selon les critères ci-dessus), ou de rapport bénéfice/risque négatif ou de toxicité inacceptable, le traitement doit être interrompu.
Au plus tard après le 18e anniversaire, une tentative d'arrêt du traitement doit être effectuée. Pour une poursuite du traitement, une nouvelle demande de prise en charge des frais doit être soumise, car le traitement par KOSELUGO chez les adultes n'est pas remboursé.
Chez les patients sans progression tumorale documentée dans les 1,5 ans précédant le début du traitement et sans réduction du volume du NFP de ≥ 20% avec KOSELUGO, le remboursement est limité à un maximum de 2 ans. Remboursements:
Alexion Pharma GmbH rembourse à l'assurance sociale, auprès de laquelle la personne assurée était affiliée au moment de la prestation, sur sa première demande, pour chaque emballage de KOSELUGO utilisé, une part du prix de fabrique de CHF 208.49 par boîte contenant des comprimés dosés à 10 mg et respectivement CHF 521.22 par boîte contenant des comprimés dosés à 25 mg.
La TVA ne peut pas être réclamée en supplément de cette part du prix de fabrique. La demande de remboursement doit être effectuée à partir du moment de l'administration du traitement.
Le code d'indication de cette limitation doit être transmis à l'assureur.