Après garantie de prise en charge des frais par l’assureur et après consultation préalable du médecin-conseil. Une garantie de prise en charge des frais doit contenir le code d’indication correspondant (21563.01).

KALYDECO est remboursé pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 4 mois et plus et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs d’une mutation R117H-CFTR ou de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. La mutation doit avoir être constatée avec une procédure de test validée.

Le diagnostic, la prescription initiale et la surveillance du traitement de KALYDECO doivent être effectués par un centre disposant de l’expérience dans le traitement de la mucoviscidose (voir la liste du Swiss Working Group CF sur http://www.sgpp-sspp.ch).

L’évolution du traitement de tous les patients atteints de mucoviscidose traités par KALYDECO doit être consignée au cours des deux premières années de traitement, tous les 3 mois dans le Registre Européen de la mucoviscidose (https://www.ecfs.eu/ecfspr) (fonction pulmonaire, posologie, interruption du traitement), suivies des visites et des entrées de registre «basé sur les rendez-vous» selon les besoins médicaux, mais au moins une fois par année (cette visite doit être indiquée dans le registre)
Pour tous les patients:
- Le test à la sueur doit être déterminé chez tous les patients avant le début du traitement. Ce test est à répéter une fois après 3 mois et documenté dans le registre.
- Tous les séjours hospitaliers doivent être saisis dans le registre (nombre de jours d’hospitalisation).
- Le nombre et la durée de toutes les exacerbations pulmonaires doivent être rapportés au registre.
- En cas d’exacerbation pulmonaire, le traitement antibiotique doit être rapporté comme suit: durée de l’antibiothérapie; voie intraveineuse vs voie orale vs inhalation; hospitalisation vs traitement ambulatoire.
- Les exacerbations pulmonaires et les antibiotiques doivent être documentés tous les 6 mois après le début du traitement.
- En cas d’interruption du traitement, le motif de l’interruption doit être indiqué.

Les données suivantes doivent par ailleurs être enregistrées (en fonction des groupes d’âge indexés):
4 à 24 mois:
- Indiquer le nombre d’exacerbations pulmonaires depuis la naissance.

2 à 11 ans:
- Chez tous les patients atteints de mucoviscidose, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) et/ou le LCI2,5 avant le début du traitement. - Le nombre d’exacerbations pulmonaires dans les 2 ans précédant le traitement doit être indiqué.
- Le VEMS (%) et/ou le LCI2,5 doit être mesuré tous les 3 mois pendant le traitement au cours des deux premières années de traitement, puis au moins une fois par an.

À partir de 12 ans:
Critères avant le début du traitement:
Utilisation uniquement chez les patients avec
- un conseil diététique avant le début du traitement ET
- une physiothérapie respiratoire et une thérapie par inhalation existantes et à poursuivre ET
- un VEMS < 90% avant le début du traitement OU
- plusieurs exacerbations pulmonaires par an OU
- l’administration régulière d’antibiotiques OU
- des lésions pulmonaires prouvées par procédé d’imagerie (CT ou IRM) avant le début du traitement.

En cas de changement de traitement à TRIKAFTA chez des patients traités pendant plusieurs mois par KALYDECO, ORKAMBI ou SYMDEKO conformément à la limitation de la LS, il n’est pas nécessaire de démontrer à nouveau les critères mentionnés ci-dessus avant le début du traitement.

Il convient de saisir les éléments suivants dans le registre:
- Chez tous les patients, il faut déterminer la valeur initiale pour le VEMS (%) avant le début du traitement.
- Le nombre d’exacerbations pulmonaires dans les 2 ans précédant le traitement doit être indiqué.
- Le VEMS (%) doit être mesuré tous les 3 mois pendant le traitement au cours des deux premières années de traitement, puis au moins une fois par an.

Poursuite du traitement pour tous les groupes d’âge:
Le traitement doit être examiné après 6 et 12 mois, puis au bout de 12 mois (la confirmation peut prendre la forme d’un rapport d’entretien ou d’une lettre abrégée) et ne doit être poursuivi que si:
- aucune diminution persistante de la fonction pulmonaire par rapport à la valeur initiale (VEMS (%) et/ou LCI2,5) n’a été constatée au-delà de la perte de fonction pulmonaire attendue. Si la mesure de la fonction pulmonaire n’est pas possible, le critère de poursuite du traitement peut être vérifié au lieu de la fonction pulmonaire par l’intermédiaire du taux de chlorure de sueur:
- le taux de chlorure de sueur du patient reste inférieur à 60 mmol/lOU
- le taux de chlorure de sueur du patient reste réduit d’au moins 30% (relativement) par rapport à la valeur de référence
OU
- une réduction cliniquement significative du nombre des exacerbations pulmonaires (avec hospitalisation, traitement antibiotique i.v.) si des exacerbations pulmonaires cliniquement significatives ont été observées avant le traitement par KALYDECO. La poursuite du traitement n'est pas nécessaire en l’absence d’exacerbations pulmonaires cliniquement significatives avant le traitement par KALYDECO.

La société Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH rembourse à l’assurance maladie, ou à l’AI respectivement, chez laquelle la personne assurée était assurée au moment de la prise en charge, sur demande une part définie du prix de fabrication pour chaque boîte de KALYDECO administrée. Elle indique à l’assureur-maladie le montant du remboursement. La demande du remboursement de la TVA sur ce montant n’est pas admissible.

Contact:
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
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