Caractéristiques
Amyotrophie spinale, oligonucléotide antisens
Orphan Drug
Nusinersen (12 mg)
ut Nusinersen sodique (w)
Sodium dihydrogénophosphate dihydrate (H)
Phosphate disodique (H)
Sodium chlorure (H)
Potassium chlorure (H)
Calcium chlorure dihydrate (H)
Magnésium chlorure hexahydrate (H)
Sodium hydroxyde (H)
Acide chlorhydrique (H)
Aqua ad iniect. pro 5 ml
Nouveau principe actif (NAS)
Gesundheit & Schönheit > Santé Amyotrophie spinale, oligonucléotide antisens, (Nusinersen (12 mg))
Thérapie

Antimyasthénique/médicaments lors d'amyotrophies/SLA > Médicaments contre l'amyotrophie spinale

Pharmacode
Article
CHF
Cat. de remise
Cat. de remboursement
GTIN

7211585
flacon 1 pce
90063.70
A
7680664950014
Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AMS) 5q d’apparition plus tardive (types II et III), après la garantie de prise en charge des coûts par l’assurance-maladie avec consultation préalable du médecin-conseil. La limitation de la Lettre circulaire AI no 397 de l’Office fédéral des assurances sociales (OFAS) concernant la prise en charge par l’AI des coûts du SPINRAZA s’applique aux patients de moins de 20 ans (types I, II et III).

Patients pour lesquels une délétion homozygote, une mutation homozygote ou une hétérozygotie complexe est documentée, p. ex. délétion dans l’exon 7 du SMN1 (allèle 1) et mutation du gène SMN1 (allèle 2) avec ≥ 2 copies du gène SMN2.

En cas de AMS d’apparition plus tardive (type II et III):
• Au moins 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes > 6 mois.

SPINRAZA ne peut être prescrit et administré que par un spécialiste en neurologie ou en neuropédiatrie dans des centres hospitaliers spécialisés dans les maladies neuromusculaires et appartenant au réseau Myosuisse (http://www.fsrmm.ch/fr/projets/le-reseau-myosuisse). Il est essentiel que le personnel médical traitant le patient possède de l’expérience dans le diagnostic et le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale et dans l’exécution d’administrations intrathécales par ponction lombaire.
Lors de la première année de traitement, au maximum 6 emballages de SPINRAZA à 12 mg sont utilisés. Au cours de chaque année suivante de traitement, au maximum 3 emballages de SPINRAZA à 12 mg.
Le médecin traitant a l’obligation de consigner en permanence toutes les données requises dans le registre suisse des maladies neuromusculaires Swiss-Reg-NMD (https://www.swiss-reg-nmd.ch/registre-suisse-des-maladies-neuromusculaires/).
Tous les patients traités par SPINRAZA sont régulièrement examinés par le neurologue traitant dans un centre spécialisé, en fonction des paramètres d’évaluation ou de la réponse à la préparation; les évaluations effectuées en fonction de l’âge et des capacités motrices sont alors consignées dans le registre. Selon le stade de la maladie, les échelles 6MWT, HFMSE, RULM, HFMS, CHOP-INTEND et les évaluations de la fonction pulmonaire (CV, VEMS) sont généralement réalisées tous les 4 mois et consignées dans le registre.

Ces examens sont effectués au début du traitement, et ensuite pour l’administration du médicament, généralement tous les 4 mois ou avant chaque injection intrathécale par ponction lombaire.
Pour prolonger le traitement au-delà de 12 mois, une demande spécifique en ce sens doit être établie par le médecin traitant et soumise à nouveau au médecin-conseil de l’assurance-maladie.

Sont exclus:
• Les patients atteints de AMS de types 0, I et IV, ainsi que toutes les atrophies musculaires spinales et neurales qui ne sont pas attribuables à une délétion ou à une mutation génétique sur le chromosome 5q.
• Les patients pour lesquels une administration intrathécale par ponction lombaire n’est pas possible pour des raisons de santé ou des difficultés techniques, malgré un guidage échographique (ou toute autre technique d’imagerie).
• Les patients sous ventilation continue (≥ 16 heures par jour pendant 21 jours consécutifs, en l’absence d’une infection aiguë réversible) ou nécessitant une trachéotomie permanente.
• SPINRAZA ne doit pas être utilisé avant, après ou en même temps qu’une thérapie génique spécifique pour AMS. SPINRAZA ne doit pas être administré en même temps qu’un autre traitement médicamenteux de l’amyotrophie spinale (AMS) agissant sur l’expression de la protéine SMN.

Situations exigeant l’interruption du traitement:
• Détérioration simultanée des fonctions motrices selon l’une des échelles mentionnées ci-dessous, chez des patients sous traitement par SPINRAZA nécessitant une nouvelle ventilation continue (≥ 16 heures par jour pendant 21 jours consécutifs, en l’absence d’une infection aiguë réversible) ou une trachéotomie permanente.
• Détérioration globale de la fonction motrice selon 2 échelles différentes (à l’exception de CHOP-INTEND, en tant que seul critère chez les patients gravement atteints), confirmée par 2 mesures consécutives, sans justification alternative des détériorations:
 o Patients ambulatoires: 6MWT (réduction de > 10 % par rapport au début du traitement par SPINRAZA) et HFMSE (> 3 points)
 o Patients non ambulatoires: RULM et HFMS (> 3 points chacun)
 o Patients gravement atteints: CHOP-INTEND (> 4 points)
• Non-respect du plan de traitement.

La titulaire de l’autorisation Biogen Switzerland SA rembourse à l’assureur-maladie auprès duquel la personne était assurée au moment de la remise du médicament, dès la première demande de l’assurance, une part convenue du prix de fabrique de chaque emballage remis de SPINRAZA.
Si le traitement par SPINRAZA commence après l’âge de 20 ans, la titulaire de l’autorisation Biogen Switzerland SA rembourse une part convenue du prix de fabrique supplémentaire, dans le cadre des doses de charge au debout du traitement. La titulaire de l’autorisation informe l’assureur-maladie du montant respectif du remboursement. Le remboursement de la taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être réclamé. La demande de remboursement doit être faite à partir du moment de l’administration.