Le traitement nécessite l’accord sur la prise en charge des frais par l’assureur-maladie après consultation préalable du médecin-conseil. L’accord sur la prise en charge des frais doit être renouvelé chaque année. GALAFOLD est indiqué, à la posologie de 123 mg (1 gélule) une fois tous les deux jours à heure fixe, dans le traitement à long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus, qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en α-galactosidase A), et qui sont porteurs d’une mutation sensible au traitement.

Les coûts du test pour une mutation non caractérisée pour sa sensibilité au migalastat jusqu’à présent seront pris en charge par Amicus Therapeutics Switzerland GmbH (info@amicusrx.ch).

GALAFOLD peut seulement être administré à la charge de l’assurance obligatoire des soins (AOS) dans les centres de traitement qualifiés (Universitätsspital Zürich, Kinderspital Zürich, Centre hospitalier universitaire vaudois [CHUV], Universitätsspital Bern [Inselspital]), ayant une expérience dans le traitement de la maladie de Fabry. Exception: Les spécialistes ayant une expérience dans le traitement de la maladie de Fabry sont autorisés à coopérer avec les centres de traitement qualifiés listés ci-dessus pour assurer des soins qui soient orientés vers le patient. La coopération se fait d’un commun accord entre les deux partenaires.

GALAFOLD ne doit pas être administré en association avec un traitement enzymatique de substitution tel que l’agalsidase alfa (REPLAGAL) ou l’agalsidase bêta (FABRAZYME).

Tous les patients traités par GALAFOLD doivent être recensés dans un registre. Si un patient ne donne pas son consentement à la saisie de ses données dans le registre, cela doit faire l’objet d’un rapport.

Le médecin traitant s’engage à rapporter régulièrement dans le registre (https://sffd.ch/fr/fondation-sffd/swiss-registre-fabry) les données suivantes:
1) Indication des données anonymisées du patient (sexe, âge et poids corporel; année du diagnostic, symptômes de la maladie de Fabry, éventuels affections et traitements associés).
2) Précédents traitements de la maladie de Fabry (absence de traitement précédent/changement de traitement enzymatique de substitution), date du début du traitement par GALAFOLD, éventuellement date de l’arrêt du traitement par GALAFOLD et indication du motif de l’arrêt du traitement.
3) Enregistrement des paramètres suivants, pertinents pour l’évaluation de l’évolution du traitement (avant le début du traitement et pendant le traitement): α-Gal en % de la moyenne normale chez les témoins en bonne santé, lyso-Gb3, IMVG (écho/IRM), DFG (estimé), créatinine, protéinurie, symptômes gastro-intestinaux, symptômes neurologiques, événements rénaux/cardiaques/affectant le SNC, autres événements indésirables.