Caractéristiques
Immunosuppresseur sélectif, anticorps monoclonal (anti-protéine C5 du complément)
Orphan Drug
Biopharmaceutique
Éculizumab
(produit dans une lignée cellulaire NSO par la technique de l'ADN recombinant)
(300 mg)
Sodium dihydrogénophosphate monohydrate (H)
Disodium phosphate heptahydrate (H)
Sodium chlorure (H)
Polysorbate 80 (produit à partir de maïs génétiquement modifié) (H)
corresp.: Sodium (115 mg) (H)
Aqua ad iniect. pro 30 ml
Nouveau principe actif (NAS)
Sodium dihydrogénophosphate monohydrate (H)
Disodium phosphate heptahydrate (H)
Sodium chlorure (H)
Polysorbate 80 (produit à partir de maïs génétiquement modifié) (H)
corresp.: Sodium (115 mg) (H)
Aqua ad iniect. pro 30 ml
Thérapie
Antianémiques > Immunosuppresseurs > Inhibiteurs du complément
Immunologie > Immunosuppresseurs > Anticorps monoclonaux
Indications
Hémoglobinurie paroxystique nocturne lors de forte activité de la maladie, indépendamment des antécédents de transfusions; syndrome hémolytique et urémique atypique (SHU), myasthénie généralisée réfractaire avec anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine, maladies du spectre de la neuromyélite optique récurrente avec anticorps anti-aquaporine-4.
Posologie
Perf. i.v. sur 25–45 min (>18 ans) resp. 1–4 h (<18 ans) après dilution dans NaCl 0,9% ou 0,45%, glucose 5% (concentration finale 5 mg/ml).
>18 ans
Hémoglobinurie paroxystique nocturne: sem. 1–4: 600 mg 1×/sem, sem. 5: 1×900 mg, puis 900 mg tous les 14 ± 2 j.
Syndrome hémolytique et urémique atypique, myasthénie généralisée réfractaire, maladies du spectre de la neuromyélite optique: sem. 1–4: 900 mg 1×/sem, sem. 5: 1×1200 mg, puis 1200 mg tous les 14 ± 2 j.; plasmaphérèse, échange plasmatique ou transfusion de plasma frais congelé concomitants «IPr».
<18 ans et ≥40 kg
Hémoglobinurie paroxystique nocturne: sem. 1–4: 600 mg 1×/sem, sem. 5: 1×900 mg, puis 900 mg tous les 14 ± 2 j.
Syndrome hémolytique et urémique atypique: sem. 1–4: 900 mg 1×/sem, sem. 5: 1×1200 mg, puis 1200 mg tous les 14 ± 2 j.; plasmaphérèse, échange plasmatique ou transfusion de plasma frais congelé concomitants «IPr».
<18 ans et <40 kg
Plasmaphérèse, échange plasmatique ou transfusion de plasma frais congelé concomitants lors de SHU «IPr».
30–40 kg: sem. 1–2: 600 mg 1×/sem., sem. 3: 1×900 mg, puis 900 mg toutes les 2 sem.
20–30 kg: sem. 1–3: 600 mg 1×/sem., puis 600 mg toutes les 2 sem.
10–20 kg: sem. 1: 1×600 mg, sem. 2: 1×300 mg, puis 300 mg toutes les 2 sem.
5–10 kg: sem. 1–2: 300 mg 1×/sem., puis 300 mg toutes les 3 sem.
>18 ans
Hémoglobinurie paroxystique nocturne: sem. 1–4: 600 mg 1×/sem, sem. 5: 1×900 mg, puis 900 mg tous les 14 ± 2 j.
Syndrome hémolytique et urémique atypique, myasthénie généralisée réfractaire, maladies du spectre de la neuromyélite optique: sem. 1–4: 900 mg 1×/sem, sem. 5: 1×1200 mg, puis 1200 mg tous les 14 ± 2 j.; plasmaphérèse, échange plasmatique ou transfusion de plasma frais congelé concomitants «IPr».
<18 ans et ≥40 kg
Hémoglobinurie paroxystique nocturne: sem. 1–4: 600 mg 1×/sem, sem. 5: 1×900 mg, puis 900 mg tous les 14 ± 2 j.
Syndrome hémolytique et urémique atypique: sem. 1–4: 900 mg 1×/sem, sem. 5: 1×1200 mg, puis 1200 mg tous les 14 ± 2 j.; plasmaphérèse, échange plasmatique ou transfusion de plasma frais congelé concomitants «IPr».
<18 ans et <40 kg
Plasmaphérèse, échange plasmatique ou transfusion de plasma frais congelé concomitants lors de SHU «IPr».
30–40 kg: sem. 1–2: 600 mg 1×/sem., sem. 3: 1×900 mg, puis 900 mg toutes les 2 sem.
20–30 kg: sem. 1–3: 600 mg 1×/sem., puis 600 mg toutes les 2 sem.
10–20 kg: sem. 1: 1×600 mg, sem. 2: 1×300 mg, puis 300 mg toutes les 2 sem.
5–10 kg: sem. 1–2: 300 mg 1×/sem., puis 300 mg toutes les 3 sem.
Contre-indications
Infection non résolue à Neisseria meningitidis, absence de vaccination contre Neisseria meningitidis (sauf antibioprophylaxie jusqu'à 2 sem. après la vaccination), déficits héréditaires du complément; procréation chez la femme (jusqu'à min. 5 mois après le traitement), grossesse «IPr».
Pharmacode
Article
CHF
Cat. de remise
Cat. de remboursement
GTIN
4095612
flacon 30 ml
4630.95
A
7680592820014
Traitement des adultes, enfants et adolescents atteints avec Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN)
Avant d’instaurer le traitement, il est nécessaire d'obtenir l’accord de prise en charge des coûts par l'assureur après concertation avec le médecin conseil.
Tous les patients traités par SOLIRIS doivent être enrôlés dans un registre (le traitement ne peut commencer qu'après confirmation de l'inclusion du patient dans le registre, un extrait de la saisie des données du patient dans le registre est à présenter avec la demande de prise en charge). La pose de l'indication pour le traitement et les contrôles des patients dans le cadre de la tenue du registre doivent s'effectuer uniquement dans les centres universitaires et hôpitaux cantonaux d'Aarau, Bellinzone, Lucerne et Saint-Gall. L'administration du traitement par SOLIRIS entre ces contrôles peut avoir lieu dans un hôpital local.
Le médecin traitant du centre transmet continuellement les données requises à l'outil Internet prédéfini du registre Swiss Soliris Reimbursement Registry (SSRR). L'OFSP peut consulter en tout temps les données et reçoit tous les 12 mois un rapport consolidé.
Le centre est tenu de saisir au minimum les données suivantes pour le registre de Soliris:
1) Données anonymisées du patient avec l'indication d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), y compris la date de naissance, le sexe et le poids.
2) Avant de commencer le traitement, l'état actuel doit être documenté. L’HPN doit être confirmée par un dosage d’au minimum 10% de clones HPN. Un consentement écrit du patient doit être obtenu. Les patients doivent être vaccinés au préalable contre les méningocoques.
3) A 3 mois puis à 6 et 12 mois après le début du traitement, il convient d'enregistrer la réponse thérapeutique (paramètres hématologiques, taux de LDH, symptômes d'HPN comme douleurs abdominales, douleurs thoraciques, dyspnée et douleurs exigeant une intervention médicale, performances selon une échelle de «qualité de vie», besoin de transfusions, événements thrombotiques, survenue d'insuffisance rénale et hypertension artérielle pulmonaire), ainsi que la date de l'examen. Le dosage et la fréquence posologique de Soliris doivent figurer dans le registre. Dès la 2e année de traitement, les contrôles s'effectuent tous les 6 mois, soit pour la 2e année 18 et 24 mois après le début du traitement.
4) Les patients dont la réponse thérapeutique est insuffisante doivent arrêter le traitement. Une réponse thérapeutique est admise lorsqu'on observe chez le patient traité une diminution d'au moins 60% de la LDH et une amélioration des paramètres cliniques. En cas de réponse insatisfaisante, le médecin traitant doit indiquer, sur la base de l'évolution clinique, pour quelle raison la poursuite du traitement est indiquée. Après 12 mois de traitement, le besoin de transfusions devrait avoir diminué.
5) La garantie de prise en charge des coûts est à renouveler chaque année.
6) Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.
Avant d’instaurer le traitement, il est nécessaire d'obtenir l’accord de prise en charge des coûts par l'assureur après concertation avec le médecin conseil.
Tous les patients traités par SOLIRIS doivent être enrôlés dans un registre (le traitement ne peut commencer qu'après confirmation de l'inclusion du patient dans le registre, un extrait de la saisie des données du patient dans le registre est à présenter avec la demande de prise en charge). La pose de l'indication pour le traitement et les contrôles des patients dans le cadre de la tenue du registre doivent s'effectuer uniquement dans les centres universitaires et hôpitaux cantonaux d'Aarau, Bellinzone, Lucerne et Saint-Gall. L'administration du traitement par SOLIRIS entre ces contrôles peut avoir lieu dans un hôpital local.
Le médecin traitant du centre transmet continuellement les données requises à l'outil Internet prédéfini du registre Swiss Soliris Reimbursement Registry (SSRR). L'OFSP peut consulter en tout temps les données et reçoit tous les 12 mois un rapport consolidé.
Le centre est tenu de saisir au minimum les données suivantes pour le registre de Soliris:
1) Données anonymisées du patient avec l'indication d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), y compris la date de naissance, le sexe et le poids.
2) Avant de commencer le traitement, l'état actuel doit être documenté. L’HPN doit être confirmée par un dosage d’au minimum 10% de clones HPN. Un consentement écrit du patient doit être obtenu. Les patients doivent être vaccinés au préalable contre les méningocoques.
3) A 3 mois puis à 6 et 12 mois après le début du traitement, il convient d'enregistrer la réponse thérapeutique (paramètres hématologiques, taux de LDH, symptômes d'HPN comme douleurs abdominales, douleurs thoraciques, dyspnée et douleurs exigeant une intervention médicale, performances selon une échelle de «qualité de vie», besoin de transfusions, événements thrombotiques, survenue d'insuffisance rénale et hypertension artérielle pulmonaire), ainsi que la date de l'examen. Le dosage et la fréquence posologique de Soliris doivent figurer dans le registre. Dès la 2e année de traitement, les contrôles s'effectuent tous les 6 mois, soit pour la 2e année 18 et 24 mois après le début du traitement.
4) Les patients dont la réponse thérapeutique est insuffisante doivent arrêter le traitement. Une réponse thérapeutique est admise lorsqu'on observe chez le patient traité une diminution d'au moins 60% de la LDH et une amélioration des paramètres cliniques. En cas de réponse insatisfaisante, le médecin traitant doit indiquer, sur la base de l'évolution clinique, pour quelle raison la poursuite du traitement est indiquée. Après 12 mois de traitement, le besoin de transfusions devrait avoir diminué.
5) La garantie de prise en charge des coûts est à renouveler chaque année.
6) Calcul du prix public sur la base du prix départ usine auquel s'ajoutent CHF 40.- en raison du caractère particulier de la distribution (pratiquement pas de commerce intermédiaire, comme pour les produits sanguins), TVA en sus.
Traitement des adultes, enfants et adolescents atteints avec le Syndrome Hémolytique et Urémique atypique (SHU atypique)
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil. La garantie de prise doit être renouvelée pour la première fois après 6 mois, puis chaque année.
Les observations ci-après caractérisent le SHUa et doivent être documentées dans la demande de garantie de prise en charge:
Triade classique d'anémie hémolytique microangiopathique, de thrombocytopénie et d’insuffisance rénale caractérisée par tous les facteurs suivants:
I. Consommation plaquettaire excessive (définie comme une numération plaquettaire < 150 x 109/l ou par une chute de la numération plaquettaire > 25 % par rapport aux valeurs précédentes) ET
II. Hémolyse (augmentation de la LDH et/ou mise en évidence de schistocytes et/ou modification de la concentration d’haptoglobine ou de la concentration d’hémoglobine) ET
III. Indication du stade de l’insuffisance rénale (indication du classement en fonction de l’évolution (insuffisance rénale aiguë, ICD-10 code N17 ou insuffisance rénale chronique, ICD-10 Code N18) et indication du stade en fonction du taux de filtration glomérulaire ((N18.1 – N18.4)
ET
Diagnostic SHUa confirmé par:
I. Disintégrine et métalloprotéinase à motif thrombospondine de type 1, 13ème membre (ADAMTS13)-niveau d'activité > 5 % ET
II. Négatif pour les E. coli productrices de shigatoxines (STEC) (en cas de suspicion d’E.coli entérohémorragiques),
ET
Exclusion de causes secondaires pour une microangiopathie thrombotique - médicament, infection (VIH, streptococcus pneumoniae), greffe (moelle osseuse, foie, poumon, cœur), déficit en cobalamine, lupus érythémateux, syndrome des anticorps antiphospholipides, sclérodermie, anticorps ou déficit ADAMTS13
ET
Un ou plusieurs des lésions organiques ou troubles fonctionnels suivants, en lien avec la TMA:
I. Complication neurologique
II. Complication gastro-intestinale
III. Complication cardiovasculaire
IV. Complication pulmonaire
V. Autres complications (oculaires, cutanées, etc.)
VI. Statut après greffe de rein à la suite d’un SHUa avéré
Dans le cas d’une réévaluation de la garantie de prise en charge après une recommandation négative du médecin-conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, il convient de consulter un pédiatre.
Le Comité d’Experts est composé des membres ci-dessous:
Dr méd. Fadi Haidar (Genève), Prof. Dr méd. Paloma Parvex (pédiatre) / Prof. Dr méd. Fadi Fakhouri (Lausanne), Dr méd. Sibylle Tschumi (pédiatre) / Prof. Dr méd. Uyen Huyn Do (Berne), PD Dr méd. Andreas Kistler (Frauenfeld), Dr méd. Isabelle Binet (Saint-Gall), Dr méd. Urs Odermatt (Lucerne), PD Dr méd. Patricia Hirt-Minkowski (Bâle), Dr méd. Florian Buchkremer (Aarau), PD Dr méd. Harald Seeger (Zurich), Dr méd. Reto Venzin (Coire), PD Dr méd. Dr sc. nat. Pietro Cippà (Lugano).
Au moins 4 des 11 centres de référence doivent confirmer l’indication. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, l’indication doit être posée par au moins 1 pédiatre.
Poursuite du traitement
Comme confirmation du bénéfice thérapeutique du traitement à l’éculizumab, il convient de documenter les résultats ci-dessous lors des demandes de garantie de prise en charge suivantes (6 mois après le début du traitement, puis une fois par an):
a) Inhibition significative de la TMA médiée par le complément:
I. Augmentation ou normalisation de la numération plaquettaire
II. Augmentation ou normalisation des valeurs de l’hémoglobine ou de l'haptoglobine ainsi que baisse/normalisation de la valeur de la LDH comme indicateur, pas de mise en évidence de schistocytes (pas d’hémolyse microangiopathique active)
III. Mise en évidence de l’inhibition complète de l’activité terminale du complément
b) Pas de nécessité de plasmathérapie pendant le traitement à l’éculizumab
c) Maintien ou amélioration des fonctions organiques. Pas de nouvelle complication organique en relation à des complications organiques associées à la TMA.
Dans le cas d’une réévaluation de la recommandation négative de la poursuite du traitement par le médecin conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts.
Tous les patients traités par éculizumab doivent être consignés dans un registre.
L’indication pour le traitement et les contrôles des patients dans le cadre de la tenue du registre et de la garantie de prise en charge ne peut s’effectuer que dans les centres universitaires ou à l’hôpital cantonal d’Aarau, Coire, Lugano, Lucerne, Saint-Gall et Frauenfeld. Entre ces contrôles, le traitement par Soliris peut également s’effectuer sur place, à l’hôpital.
Le médecin traitant du centre envoie régulièrement les données nécessaires via l’outil Internet correspondant du Registre de Remboursement SHUa Soliris Suisse (SSaRR). L’OFSP peut contrôler les données à tout moment et reçoit tous les 12 mois un rapport sommaire.
Le centre a l’obligation de compléter, pour le registre Soliris, au moins les données caractéristiques suivantes pour les patients SHUa:
1) Données détaillées anonymisées concernant le patient avec l’indication de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), y compris l'année de naissance, le sexe et le poids du patient. Les patients ayant déjà été traités avec Soliris avant la mise en place du registre doivent y être consignés a posteriori.
2) Conformément à la fiche d’information professionnelle sur le médicament Swissmedic, tous les patients doivent recevoir, au moins deux semaines avant le début du traitement à l'éculizumab, une vaccination contre la méningite à méningocoque ou, pendant au moins deux semaines après le début du traitement à l'éculizumab, un traitement antibiotique. Une déclaration écrite de consentement éclairé du patient (ou de son représentant légal) doit être présente.
3) Avant le début du traitement, la présence d’un SHUa doit être confirmée par un test de la shigatoxine (si nécessaire, si une infection entérohémorragique est suspectée), la valeur ADAMTS-13 (si cette valeur est déjà fournie au début du traitement), la numération plaquettaire, par les paramètres hémolytiques (taux d’hémoglobine, présence de schistocytes et/ou taux d’haptoglobine), paramètres rénaux (par ex., débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ou taux de créatinine sérique), une biopsie rénale (si existante) et signes d'autres manifestations organiques systémiques (par ex., symptômes neurologiques, cardiaques et gastro-intestinaux). Ces caractéristiques des patients doivent être documentées dans le registre.
4) Les paramètres thérapeutiques (paramètres hématologiques, valeurs rénales, complications organiques systémiques, par exemple, événements neurologiques, cardiaques, pulmonaires, gastro-intestinaux et thromboemboliques ainsi que les échelles de qualité de vie), y compris la date de l’examen, doivent être renseignés et consignés 6 et 12 mois après le traitement. La posologie, la fréquence et l’observance thérapeutique sous Soliris doivent être saisies dans le registre. Après la première année de traitement, la collecte continue des données s’effectue une fois par an.
5) Si le traitement est interrompu, le suivi du patient doit s’effectuer pendant au moins trois mois afin de surveiller la sécurité, y compris en ce qui concerne les signes de TMA (LDH, créatinine sérique, numération plaquettaire et symptômes de lésions organiques, par exemple, maladie rénale, dyspnée et angine de poitrine).
Le titulaire de l'autorisation rembourse, dans le cadre du traitement contre le SHUa par Soliris, à la demande de l’assurance maladie auprès de laquelle la personne était assurée au moment de l'achat, 20% du prix de vente départ usine pour chaque paquet de Soliris acheté. La TVA ne peut pas être réclamée en plus des montants de remboursement. La demande de remboursement doit généralement être effectuée dans les 6 mois suivant l'administration.
Détermination du prix de la part du détaillant sur la base du prix de vente départ usine, plus une marge fixe de CHF40,00 en raison de la situation particulière du détaillant (pratiquement aucun intermédiaire, comme pour les préparations sanguines) plus TVA.
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge par l’assurance maladie est nécessaire après discussion avec le médecin-conseil. La garantie de prise doit être renouvelée pour la première fois après 6 mois, puis chaque année.
Les observations ci-après caractérisent le SHUa et doivent être documentées dans la demande de garantie de prise en charge:
Triade classique d'anémie hémolytique microangiopathique, de thrombocytopénie et d’insuffisance rénale caractérisée par tous les facteurs suivants:
I. Consommation plaquettaire excessive (définie comme une numération plaquettaire < 150 x 109/l ou par une chute de la numération plaquettaire > 25 % par rapport aux valeurs précédentes) ET
II. Hémolyse (augmentation de la LDH et/ou mise en évidence de schistocytes et/ou modification de la concentration d’haptoglobine ou de la concentration d’hémoglobine) ET
III. Indication du stade de l’insuffisance rénale (indication du classement en fonction de l’évolution (insuffisance rénale aiguë, ICD-10 code N17 ou insuffisance rénale chronique, ICD-10 Code N18) et indication du stade en fonction du taux de filtration glomérulaire ((N18.1 – N18.4)
ET
Diagnostic SHUa confirmé par:
I. Disintégrine et métalloprotéinase à motif thrombospondine de type 1, 13ème membre (ADAMTS13)-niveau d'activité > 5 % ET
II. Négatif pour les E. coli productrices de shigatoxines (STEC) (en cas de suspicion d’E.coli entérohémorragiques),
ET
Exclusion de causes secondaires pour une microangiopathie thrombotique - médicament, infection (VIH, streptococcus pneumoniae), greffe (moelle osseuse, foie, poumon, cœur), déficit en cobalamine, lupus érythémateux, syndrome des anticorps antiphospholipides, sclérodermie, anticorps ou déficit ADAMTS13
ET
Un ou plusieurs des lésions organiques ou troubles fonctionnels suivants, en lien avec la TMA:
I. Complication neurologique
II. Complication gastro-intestinale
III. Complication cardiovasculaire
IV. Complication pulmonaire
V. Autres complications (oculaires, cutanées, etc.)
VI. Statut après greffe de rein à la suite d’un SHUa avéré
Dans le cas d’une réévaluation de la garantie de prise en charge après une recommandation négative du médecin-conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, il convient de consulter un pédiatre.
Le Comité d’Experts est composé des membres ci-dessous:
Dr méd. Fadi Haidar (Genève), Prof. Dr méd. Paloma Parvex (pédiatre) / Prof. Dr méd. Fadi Fakhouri (Lausanne), Dr méd. Sibylle Tschumi (pédiatre) / Prof. Dr méd. Uyen Huyn Do (Berne), PD Dr méd. Andreas Kistler (Frauenfeld), Dr méd. Isabelle Binet (Saint-Gall), Dr méd. Urs Odermatt (Lucerne), PD Dr méd. Patricia Hirt-Minkowski (Bâle), Dr méd. Florian Buchkremer (Aarau), PD Dr méd. Harald Seeger (Zurich), Dr méd. Reto Venzin (Coire), PD Dr méd. Dr sc. nat. Pietro Cippà (Lugano).
Au moins 4 des 11 centres de référence doivent confirmer l’indication. Si la demande concerne une garantie de prise en charge pour un enfant, l’indication doit être posée par au moins 1 pédiatre.
Poursuite du traitement
Comme confirmation du bénéfice thérapeutique du traitement à l’éculizumab, il convient de documenter les résultats ci-dessous lors des demandes de garantie de prise en charge suivantes (6 mois après le début du traitement, puis une fois par an):
a) Inhibition significative de la TMA médiée par le complément:
I. Augmentation ou normalisation de la numération plaquettaire
II. Augmentation ou normalisation des valeurs de l’hémoglobine ou de l'haptoglobine ainsi que baisse/normalisation de la valeur de la LDH comme indicateur, pas de mise en évidence de schistocytes (pas d’hémolyse microangiopathique active)
III. Mise en évidence de l’inhibition complète de l’activité terminale du complément
b) Pas de nécessité de plasmathérapie pendant le traitement à l’éculizumab
c) Maintien ou amélioration des fonctions organiques. Pas de nouvelle complication organique en relation à des complications organiques associées à la TMA.
Dans le cas d’une réévaluation de la recommandation négative de la poursuite du traitement par le médecin conseil, celui-ci consulte un ou une expert(e) du Comité National d’Experts.
Tous les patients traités par éculizumab doivent être consignés dans un registre.
L’indication pour le traitement et les contrôles des patients dans le cadre de la tenue du registre et de la garantie de prise en charge ne peut s’effectuer que dans les centres universitaires ou à l’hôpital cantonal d’Aarau, Coire, Lugano, Lucerne, Saint-Gall et Frauenfeld. Entre ces contrôles, le traitement par Soliris peut également s’effectuer sur place, à l’hôpital.
Le médecin traitant du centre envoie régulièrement les données nécessaires via l’outil Internet correspondant du Registre de Remboursement SHUa Soliris Suisse (SSaRR). L’OFSP peut contrôler les données à tout moment et reçoit tous les 12 mois un rapport sommaire.
Le centre a l’obligation de compléter, pour le registre Soliris, au moins les données caractéristiques suivantes pour les patients SHUa:
1) Données détaillées anonymisées concernant le patient avec l’indication de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), y compris l'année de naissance, le sexe et le poids du patient. Les patients ayant déjà été traités avec Soliris avant la mise en place du registre doivent y être consignés a posteriori.
2) Conformément à la fiche d’information professionnelle sur le médicament Swissmedic, tous les patients doivent recevoir, au moins deux semaines avant le début du traitement à l'éculizumab, une vaccination contre la méningite à méningocoque ou, pendant au moins deux semaines après le début du traitement à l'éculizumab, un traitement antibiotique. Une déclaration écrite de consentement éclairé du patient (ou de son représentant légal) doit être présente.
3) Avant le début du traitement, la présence d’un SHUa doit être confirmée par un test de la shigatoxine (si nécessaire, si une infection entérohémorragique est suspectée), la valeur ADAMTS-13 (si cette valeur est déjà fournie au début du traitement), la numération plaquettaire, par les paramètres hémolytiques (taux d’hémoglobine, présence de schistocytes et/ou taux d’haptoglobine), paramètres rénaux (par ex., débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ou taux de créatinine sérique), une biopsie rénale (si existante) et signes d'autres manifestations organiques systémiques (par ex., symptômes neurologiques, cardiaques et gastro-intestinaux). Ces caractéristiques des patients doivent être documentées dans le registre.
4) Les paramètres thérapeutiques (paramètres hématologiques, valeurs rénales, complications organiques systémiques, par exemple, événements neurologiques, cardiaques, pulmonaires, gastro-intestinaux et thromboemboliques ainsi que les échelles de qualité de vie), y compris la date de l’examen, doivent être renseignés et consignés 6 et 12 mois après le traitement. La posologie, la fréquence et l’observance thérapeutique sous Soliris doivent être saisies dans le registre. Après la première année de traitement, la collecte continue des données s’effectue une fois par an.
5) Si le traitement est interrompu, le suivi du patient doit s’effectuer pendant au moins trois mois afin de surveiller la sécurité, y compris en ce qui concerne les signes de TMA (LDH, créatinine sérique, numération plaquettaire et symptômes de lésions organiques, par exemple, maladie rénale, dyspnée et angine de poitrine).
Le titulaire de l'autorisation rembourse, dans le cadre du traitement contre le SHUa par Soliris, à la demande de l’assurance maladie auprès de laquelle la personne était assurée au moment de l'achat, 20% du prix de vente départ usine pour chaque paquet de Soliris acheté. La TVA ne peut pas être réclamée en plus des montants de remboursement. La demande de remboursement doit généralement être effectuée dans les 6 mois suivant l'administration.
Détermination du prix de la part du détaillant sur la base du prix de vente départ usine, plus une marge fixe de CHF40,00 en raison de la situation particulière du détaillant (pratiquement aucun intermédiaire, comme pour les préparations sanguines) plus TVA.
Contacts
Neuhofstrasse 34
6340 Baar (CH)
GLN: 7601001379893
Tel: +41444574000
Fax: +41444574001
