Swissmedic a autorisé le médicament Dawnzera™ (donidalorsen 80 mg, solution injectable en stylo prérempli).

Dawnzera est indiqué pour la prévention des crises récurrentes d'angiœdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus.

Le donidalorsen est un oligonucléotide antisens (ASO) 2'-O-méthoxyéthyl modifié conjugué à un fragment de N-acétylgalactosamine (GalNAc3) triantennaire. Par le biais d'une liaison sélective à l'ARNm de la prékallikréine (PKK), le donidalorsen provoque une dégradation médiée par la ribonucléase H1 (RNase H1) de l'ARNm de la PKK, ce qui entraîne une réduction de la production de la protéine PKK. La PKK est une proenzyme de la kallikréine plasmatique qui entraîne par la suite la libération de bradykinine, un puissant vasodilatateur, provoquant des inflammations et des gonflements dans l'AOH. Chez les patients atteints d'AOH, un déficit ou un dysfonctionnement de l'inhibiteur C1 (C1‑INH) entraîne une activité excessive de la kallikréine plasmatique, la formation de bradykinine et la survenue de crises d'angiœdème. Le donidalorsen induit une diminution de la concentration de PKK et empêche ainsi la production excessive de bradykinine chez les patients atteints d'AOH.

La dose initiale recommandée chez les patients adultes et adolescents est de 80 mg de donidalorsen en injection sous-cutanée. La dose doit être administrée une fois par mois.
Un intervalle d'administration de la dose de 80 mg une fois tous les 2 mois peut être envisagé si la maladie du patient est bien contrôlée (ex. absence de crise) pendant une période d'au moins 3 mois sous traitement par Dawnzera.

Les effets indésirables médicamenteux (EIM) les plus fréquemment observés chez les patients traités par 80 mg de donidalorsen toutes les 4 semaines étaient les réactions au site d'injection (24,4 %).

Source :
Information professionnelle Dawnzera™