Swissmedic a autorisé la mise sur le marché de Luxturna®, première thérapie génique de la dystrophie rétinienne héréditaire, un trouble génétique rare de la rétine. Ce médicament est déjà autorisé dans l’UE depuis novembre 2018.

Luxturna® est indiqué dans le traitement de la perte de vision due à une dystrophie rétinienne héréditaire basée sur des mutations bialléliques confirmées du gène RPE65, chez les patients adultes et pédiatriques disposant de suffisamment de cellules rétiniennes viables. Le gène RPE65 est responsable de la production d’une enzyme appelée all-trans-rétinyl isomérase, qui est nécessaire au fonctionnement normal des cellules rétiniennes. 
Luxturna® contient la substance active voretigène néparvovec, composée d’un virus qui contient des copies normales du gène RPE65. Après injection dans l’œil, elles seront transportées dans les cellules rétiniennes, leur permettant ainsi de produire l’enzyme manquante et de ralentir la progression de la maladie.
Selon les résultats de la recherche à ce jour, une seule injection par œil suffit. Il a été démontré que Luxturna® améliore la vision et la capacité des patients à contourner des obstacles, en particulier sous un faible éclairage, et l’on s’attend à ce qu’il améliore leur qualité de vie. L’amélioration de la vision des patients a été maintenue pendant au moins trois ans.

Le traitement doit être administré par un chirurgien expérimenté en chirurgie oculaire. Luxturna® est administré en une injection unique à l’arrière de l’oeil, sous la rétine. Le deuxième oeil doit être traité au moins 6 jours après le premier. Les patients devraient commencer à recevoir des médicaments immunosuppresseurs (prednisone ou équivalent) 3 jours avant que Luxturna® soit injecté dans le premier oeil, afin de réduire le risque de rejet du médicament par le corps, et ce traitement devrait se poursuivre pendant 14 jours après l’injection.

Sources :
Swissmedic, Swiss Public Assessment Report Luxturna, 15.04.2020
EMA, Luxturna EPAR
Retina Suisse