Swissmedic a autorisé la mise sur le marché d’émicizumab (Hemlibra®, solution injectable s.c.), le premier anticorps pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A.
Hemlibra® est indiqué dans la prophylaxie des patients atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) et présentant des inhibiteurs anti-facteur VIII (>5 BU à l'anamnèse), exigeant l'utilisation d'un agent by-passant (p. ex. concentré de complexe prothrombique activé) pour prévenir les épisodes hémorragiques ou pour réduire la fréquence de tels épisodes.

L'émicizumab est un anticorps monoclonal humanisé modifié de type immunoglobulines G4 (IgG4) avec une structure bispécifique, qui se lie aussi bien aux facteurs IXa que X. L'émicizumab forme un pont entre le facteur IX et le facteur X pour restaurer la fonction du facteur VIII activé manquant, laquelle est nécessaire pour que l'hémostase soit efficace. L’anticorps n'a aucune relation structurelle ou homologie séquentielle avec le facteur VIII et, en tant que tel, n'induit pas ou n'accentue pas la formation d'inhibiteurs dirigés directement contre le facteur VIII.

La posologie recommandée est de 3 mg/kg une fois par semaine au cours des quatre premières semaines, suivie de 1,5 mg/kg une fois par semaine, administrée par injection sous-cutanée.

Les effets indésirables les plus couramment observés ont été des céphalées, des arthralgies ainsi que des réactions au site d’injection.

Les résultats de l'étude HAVEN 4 montrent qu'une dose mensuelle de 6 mg/kg est aussi efficace qu'une dose hebdomadaire. Ce schéma posologique pourrait à l’avenir davantage simplifier le traitement.

Sources :
Information professionnelle Hemlibra®
EMA - online, Hemlibra
Pharmazeutische Zeitung - online, Datenbank Neue Arzneistoffe