La FDA des Etats-Unis a approuvé la mise sur le marché du ravulizumab (Ultomiris™). Cet anticorps monoclonal est utilisé chez les adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie du sang rare potentiellement mortelle. Une demande d'autorisation de mise sur le marché a déjà été déposée en Europe. Aucune donnée n'est encore disponible pour la Suisse.

Une mutation génétique dans les cellules souches hématopoïétiques multipotentes de la moelle osseuse est à l’origine de l’HPN. Le facteur de protection contre le facteur du complément C5 est absent de la membrane cellulaire ce qui conduit à une hémolyse intravasculaire.

Actuellement, l'anticorps monoclonal éculizumab (Soliris®) est administré toutes les deux semaines. Tout comme l'éculizumab, le ravulizumab se lie à la protéine C5 du complément avec une demi-vie trois à quatre fois plus longue. Il est donc administré toutes les huit semaines, ce qui réduit considérablement le nombre d'infusions annuelles, passant de 26 à 6.

Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés ont été des maux de tête et des infections des voies respiratoires supérieures.

Sources :
Pharmazeutische Zeitung, 3/2019/p24
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