Swissmedic Bezeichnung
Evrysdi 0.75 mg/ml, Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen
Beschreibung
Evrysdi Plv 0.75 mg/ml zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen mit 5 Dosierspritzen
Charakteristika
Spinale Muskelatrophie-Therapeutikum, SMN2-Gen-splicing-Modulator
Orphan Drug
Risdiplam
(0.75 mg)
Mannitol (H)
Isomalt (2.97 mg) (H)
Erdbeer-Aroma (H)
cum Maltodextrin (H)
et Natrium Stärke Octenylsuccinat (H)
Weinsäure (H)
Natrium benzoat (E211) (0.38 mg) (H)
Macrogol 6000 (H)
Sucralose (H)
Ascorbinsäure (Vitamin C, E300) (H)
Dinatrium edetat (H)
corresp.: Natrium (0.09 mg) (H)
ad pulv. corresp. sol. reconstit. pro 1 ml
Neue aktive Substanz (NAS)
Mannitol (H)
Isomalt (2.97 mg) (H)
Erdbeer-Aroma (H)
cum Maltodextrin (H)
et Natrium Stärke Octenylsuccinat (H)
Weinsäure (H)
Natrium benzoat (E211) (0.38 mg) (H)
Macrogol 6000 (H)
Sucralose (H)
Ascorbinsäure (Vitamin C, E300) (H)
Dinatrium edetat (H)
corresp.: Natrium (0.09 mg) (H)
ad pulv. corresp. sol. reconstit. pro 1 ml
Ernährungshinweise
Lactosefrei,
Keine Information zu Gluten
Therapie
Myasthenie-/Muskelatrophie-/ALS-/Friedreich-Ataxie-Therapeutika > Arzneimittel gegen spinale Muskelatrophie > Andere Arzneimittel gegen spinale Muskelatrophie
Indikation
5q-assoziierte spinale Muskelatrophie.
Dosierung
Unabhängig der Mahlzeiten.
Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen
Gabe über Sonde möglich.
>2 J. und ≥20 kg: 1×tgl. 5 mg.
>2 J. und <20 kg: 1×tgl. 0,25 mg/kg.
2 Mon.–2 J.: 1×tgl. 0,20 mg/kg.
<2 Mon.: 1×tgl. 0,15 mg/kg «FI».
Filmtabletten
Evtl. in wenig zimmerwarmem nicht-chloriertem Wasser auflösen.
>2 J. und ≥20 kg: 1×tgl. 5 mg.
Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen
Gabe über Sonde möglich.
>2 J. und ≥20 kg: 1×tgl. 5 mg.
>2 J. und <20 kg: 1×tgl. 0,25 mg/kg.
2 Mon.–2 J.: 1×tgl. 0,20 mg/kg.
<2 Mon.: 1×tgl. 0,15 mg/kg «FI».
Filmtabletten
Evtl. in wenig zimmerwarmem nicht-chloriertem Wasser auflösen.
>2 J. und ≥20 kg: 1×tgl. 5 mg.
Kontraindikation
Fortpflanzung bei der Frau (bis min. 1 Mon. nach Therapie), Fortpflanzung beim Mann (bis min. 4 Mon. nach Therapie), Schwangerschaft «FI», Stillzeit.
Pharmacode
Artikel
CHF
Abgabekat.
Rückerstattungskat.
GTIN
EVRYSDI darf nur in Spital-basierten, spezialisierten neuromuskulären Zentren des Netzwerks Myosuisse (siehe z.B. www.fsrmm.ch/projekte/netzwerk-myosuisse) von einem Facharzt der Neurologie/Neuropädiatrie verschrieben werden. Das behandelnde medizinische Personal muss zwingend Erfahrung mit der Diagnostik und der Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie haben.
Alle mit EVRYSDI behandelten Patienten werden vom behandelnden Facharzt für Neurologie im spezialisierten Zentrum regelmässig nach den Beurteilungsparametern bzw. nach dem Ansprechen auf das Präparat untersucht, dabei werden dem Alter und motorischen Fähigkeiten entsprechend Assessments durchgeführt. Je nach Krankheitsstadium werden der 6MWT, der HFMSE, der RULM, der HFMS, der CHOP-INTEND und die Lungenfunktion (VC, FEV1) erfasst.
Die Untersuchungen erfolgen bei Behandlungsbeginn und danach in folgenden Abständen:
• Während der ersten 2 Jahren der Behandlung für alle Patienten: alle 4 Monate.
• Für Patienten unter 6 Jahren: alle 4 Monate
• Für Patienten, die älter als 6 Jahre sind: alle 6 Monate
Ein spezifischer Antrag für Verlängerung der Behandlung nach 12 Monaten ist vom behandelnden Arzt zu erstellen und dem Vertrauensarzt des Krankenversicherers erneut vorzulegen.
Es werden pro Behandlungsjahr maximal 33 Packungen EVRYSDI vergütet.
Kriterien für die Vergütung bei Patienten bis zum vollendeten 20. Lebensjahr (Vergütung durch die IV)
Nach Kostengutsprache durch die IV-Stelle nach vorgängiger Konsultation des regionalärztlichen Dienstes (RAD). Ein spezifischer Antrag für Verlängerung der Behandlung nach 12 Monaten ist vom behandelnden Arzt zu erstellen und der IV-Stelle erneut vorzulegen.
Zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten mit Diagnosestellung vor dem 20. Geburtstag.
Dokumentierung von homozygoter Deletion, homozygoter Mutation oder komplexer Heterozygotie (z.B. Deletion von SMN1 exon 7 [Allel 1] und Mutation von SMN1 [Allel 2]) mit mindestens 2 Kopien des SMN2 Gens.
Bei präsymptomatischen Patienten:
• SMN2-Kopien ≥ 2.
Bei SMA-Typ I (infantile Form):
• SMN2-Kopien ≥ 2.
• Beginn der Symptome und der klinischen Zeichen ≤ 6 Monate (180 Tage).
Bei SMA mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III):
• SMN2-Kopien ≥ 2.
• Beginn der Symptome > 6 Monaten.
Ausgeschlossen sind:
• SMA-Typ 0 und IV sowie alle spinalen und neuralen Muskelatrophien, die nicht auf eine Gendeletion oder -mutation auf Chromosom 5q zurückzuführen sind;
• EVRYSDI darf nicht vor, nach oder zusammen mit einer für SMA spezifischen Gentherapie angewendet werden. EVRYSDI darf nicht zusammen mit einer anderen auf die Expression der SMN-Proteine einwirkenden medikamentösen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verabreicht werden.
Die Therapie ist abzubrechen bei:
• Gesamtverschlechterung der motorischen Funktion, bestätigt durch 2 aufeinanderfolgende Messungen, ohne alternative Begründung für die Verschlechterungen:
o Reduktion von mehr als 2 auf der Skala für horizontales Treten oder 1 auf anderen HINE-Scores ohne freiwilligen Griff;
o Rückgang von mehr als 4 Punkten auf der der Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders scale (CHOP-INTEND);
o Rückgang von mehr als 3 Punkten auf der Revised Hammersmith-Skala (HFMSE).
• Dauerbeatmung (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie bei gleichzeitiger Verschlechterung der motorischen Funktionen;
• Nichteinhaltung des Behandlungsplans
Die Zulassungsinhaberin Roche Pharma (Schweiz) AG erstattet der Invalidenversicherung (resp. subsidiär der Krankassenkasse i.S. Art. 27 KVG), auf deren erste Aufforderung hin, für jede bezogene Packung EVRYSDI einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Die Zulassungsinhaberin gibt der Invalidenversicherung die jeweilige Höhe der Rückerstattungen bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.
Kriterien für die Vergütung bei Patienten ab dem 21. Lebensjahr (Vergütung durch die OKP)
Zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III) nach Kostengutsprache durch den Krankenversicherer mit vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes. Ein spezifischer Antrag für Verlängerung der Behandlung nach 12 Monaten ist vom behandelnden Arzt zu erstellen und dem Vertrauensarzt des Krankenversicherers erneut vorzulegen.
Patienten mit Dokumentierung von homozygoter Deletion, homozygoter Mutation oder komplexer Heterozygotie (z.B. Deletion von SMN1 exon 7 [Allel 1] und Mutation von SMN1 [Allel 2]) mit mindestens 2 Kopien des SMN2 Gens.
Bei SMA mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III):
• SMN2-Kopien ≥ 2.
• Beginn der Symptome > 6 Monaten.
Ausgeschlossen sind:
• Patienten mit SMA-Typ 0 und IV sowie alle spinalen und neuralen Muskelatrophien, die nicht auf eine Gendeletion oder -mutation auf Chromosom 5q zurückzuführen sind;
• Patienten, die eine Dauerbeatmung (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder die Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie haben (ausgenommen sind Patienten, die bereits vor dem 21. Lebensjahr mit der Therapie begonnen haben und von der IV übertreten);
• EVRYSDI darf nicht vor, nach oder zusammen mit einer für SMA spezifischen Gentherapie angewendet werden. EVRYSDI darf nicht zusammen mit einer anderen auf die Expression der SMN-Proteine einwirkenden medikamentösen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verabreicht werden.
Die Therapie ist abzubrechen bei:
• Patienten, die unter der Therapie mit EVRYSDI neu eine Dauerbeatmung benötigen (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder die unter der Therapie mit EVRYSDI die Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie haben, bei gleichzeitiger Verschlechterung der motorischen Funktionen gemäss einem der unten genannten motorischen Scores;
• Gesamtverschlechterung der motorischen Funktion in 2 unterschiedlichen motorischen Scores (Ausnahme CHOP-INTEND als einziges Kriterium bei schwer beeinträchtigten Patienten), bestätigt durch 2 aufeinanderfolgende Messungen, ohne alternative Begründung für die Verschlechterungen:
o Gehfähige Patienten: 6MWT (Reduktion von > 10% gegenüber Messung Zeitpunkt Therapiestart mit EVRYSDI) und HFMSE (>3 Punkte)
o Nicht gehfähige Patienten: RULM und HFMS (je >3 Punkte)
o Schwer beeinträchtigte Patienten: CHOP-INTEND (>4 Punkte)
• Nichteinhaltung des Behandlungsplans.
Die Zulassungsinhaberin Roche Pharma (Schweiz) AG erstattet dem Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, auf dessen erste Aufforderung hin für jede bezogene Packung EVRYSDI einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Die Zulassungsinhaberin gibt dem Krankenversicherer die jeweilige Höhe der Rückerstattungen bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.
Alle mit EVRYSDI behandelten Patienten werden vom behandelnden Facharzt für Neurologie im spezialisierten Zentrum regelmässig nach den Beurteilungsparametern bzw. nach dem Ansprechen auf das Präparat untersucht, dabei werden dem Alter und motorischen Fähigkeiten entsprechend Assessments durchgeführt. Je nach Krankheitsstadium werden der 6MWT, der HFMSE, der RULM, der HFMS, der CHOP-INTEND und die Lungenfunktion (VC, FEV1) erfasst.
Die Untersuchungen erfolgen bei Behandlungsbeginn und danach in folgenden Abständen:
• Während der ersten 2 Jahren der Behandlung für alle Patienten: alle 4 Monate.
• Für Patienten unter 6 Jahren: alle 4 Monate
• Für Patienten, die älter als 6 Jahre sind: alle 6 Monate
Ein spezifischer Antrag für Verlängerung der Behandlung nach 12 Monaten ist vom behandelnden Arzt zu erstellen und dem Vertrauensarzt des Krankenversicherers erneut vorzulegen.
Es werden pro Behandlungsjahr maximal 33 Packungen EVRYSDI vergütet.
Kriterien für die Vergütung bei Patienten bis zum vollendeten 20. Lebensjahr (Vergütung durch die IV)
Nach Kostengutsprache durch die IV-Stelle nach vorgängiger Konsultation des regionalärztlichen Dienstes (RAD). Ein spezifischer Antrag für Verlängerung der Behandlung nach 12 Monaten ist vom behandelnden Arzt zu erstellen und der IV-Stelle erneut vorzulegen.
Zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten mit Diagnosestellung vor dem 20. Geburtstag.
Dokumentierung von homozygoter Deletion, homozygoter Mutation oder komplexer Heterozygotie (z.B. Deletion von SMN1 exon 7 [Allel 1] und Mutation von SMN1 [Allel 2]) mit mindestens 2 Kopien des SMN2 Gens.
Bei präsymptomatischen Patienten:
• SMN2-Kopien ≥ 2.
Bei SMA-Typ I (infantile Form):
• SMN2-Kopien ≥ 2.
• Beginn der Symptome und der klinischen Zeichen ≤ 6 Monate (180 Tage).
Bei SMA mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III):
• SMN2-Kopien ≥ 2.
• Beginn der Symptome > 6 Monaten.
Ausgeschlossen sind:
• SMA-Typ 0 und IV sowie alle spinalen und neuralen Muskelatrophien, die nicht auf eine Gendeletion oder -mutation auf Chromosom 5q zurückzuführen sind;
• EVRYSDI darf nicht vor, nach oder zusammen mit einer für SMA spezifischen Gentherapie angewendet werden. EVRYSDI darf nicht zusammen mit einer anderen auf die Expression der SMN-Proteine einwirkenden medikamentösen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verabreicht werden.
Die Therapie ist abzubrechen bei:
• Gesamtverschlechterung der motorischen Funktion, bestätigt durch 2 aufeinanderfolgende Messungen, ohne alternative Begründung für die Verschlechterungen:
o Reduktion von mehr als 2 auf der Skala für horizontales Treten oder 1 auf anderen HINE-Scores ohne freiwilligen Griff;
o Rückgang von mehr als 4 Punkten auf der der Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders scale (CHOP-INTEND);
o Rückgang von mehr als 3 Punkten auf der Revised Hammersmith-Skala (HFMSE).
• Dauerbeatmung (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie bei gleichzeitiger Verschlechterung der motorischen Funktionen;
• Nichteinhaltung des Behandlungsplans
Die Zulassungsinhaberin Roche Pharma (Schweiz) AG erstattet der Invalidenversicherung (resp. subsidiär der Krankassenkasse i.S. Art. 27 KVG), auf deren erste Aufforderung hin, für jede bezogene Packung EVRYSDI einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Die Zulassungsinhaberin gibt der Invalidenversicherung die jeweilige Höhe der Rückerstattungen bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.
Kriterien für die Vergütung bei Patienten ab dem 21. Lebensjahr (Vergütung durch die OKP)
Zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III) nach Kostengutsprache durch den Krankenversicherer mit vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes. Ein spezifischer Antrag für Verlängerung der Behandlung nach 12 Monaten ist vom behandelnden Arzt zu erstellen und dem Vertrauensarzt des Krankenversicherers erneut vorzulegen.
Patienten mit Dokumentierung von homozygoter Deletion, homozygoter Mutation oder komplexer Heterozygotie (z.B. Deletion von SMN1 exon 7 [Allel 1] und Mutation von SMN1 [Allel 2]) mit mindestens 2 Kopien des SMN2 Gens.
Bei SMA mit späterem Krankheitsbeginn (Typ II und III):
• SMN2-Kopien ≥ 2.
• Beginn der Symptome > 6 Monaten.
Ausgeschlossen sind:
• Patienten mit SMA-Typ 0 und IV sowie alle spinalen und neuralen Muskelatrophien, die nicht auf eine Gendeletion oder -mutation auf Chromosom 5q zurückzuführen sind;
• Patienten, die eine Dauerbeatmung (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder die Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie haben (ausgenommen sind Patienten, die bereits vor dem 21. Lebensjahr mit der Therapie begonnen haben und von der IV übertreten);
• EVRYSDI darf nicht vor, nach oder zusammen mit einer für SMA spezifischen Gentherapie angewendet werden. EVRYSDI darf nicht zusammen mit einer anderen auf die Expression der SMN-Proteine einwirkenden medikamentösen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verabreicht werden.
Die Therapie ist abzubrechen bei:
• Patienten, die unter der Therapie mit EVRYSDI neu eine Dauerbeatmung benötigen (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder die unter der Therapie mit EVRYSDI die Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie haben, bei gleichzeitiger Verschlechterung der motorischen Funktionen gemäss einem der unten genannten motorischen Scores;
• Gesamtverschlechterung der motorischen Funktion in 2 unterschiedlichen motorischen Scores (Ausnahme CHOP-INTEND als einziges Kriterium bei schwer beeinträchtigten Patienten), bestätigt durch 2 aufeinanderfolgende Messungen, ohne alternative Begründung für die Verschlechterungen:
o Gehfähige Patienten: 6MWT (Reduktion von > 10% gegenüber Messung Zeitpunkt Therapiestart mit EVRYSDI) und HFMSE (>3 Punkte)
o Nicht gehfähige Patienten: RULM und HFMS (je >3 Punkte)
o Schwer beeinträchtigte Patienten: CHOP-INTEND (>4 Punkte)
• Nichteinhaltung des Behandlungsplans.
Die Zulassungsinhaberin Roche Pharma (Schweiz) AG erstattet dem Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, auf dessen erste Aufforderung hin für jede bezogene Packung EVRYSDI einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Die Zulassungsinhaberin gibt dem Krankenversicherer die jeweilige Höhe der Rückerstattungen bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.
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