Zur Therapie von Erwachsenen mit einer akuten hepatischen Porphyrie (AHP), die
• innerhalb der letzten 12 Monate klinisch bestätigt mindestens 4 (vier) Porphyrie-Attacken erlitten haben, welche einen Krankenhausaufenthalt, eine Arztkonsultation oder die intravenöse (i.v.) Gabe von Hämin zu Hause notwendig machten.
• erhöhte ALA/PBG-Werte im Urin haben.
GIVLAARI kann nicht erstattet werden, wenn der Anspruchsberechtigte an einer mittelschweren oder schweren Leberinsuffizienz oder terminalen Niereninsuffizienz leidet oder wenn er dialysepflichtig ist. Nichtakute Porphyrien sind von der Erstattung ausgeschlossen.

Therapiebeginn:
Die Diagnose der AHP und der Beginn der Therapie muss im Referenzzentrum für Porphyrien (Stadtspital Zürich Triemli) erfolgen.
Vor Therapiebeginn muss durch das Referenzzentrum eine Kostengutsprache des Krankenversicherers nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes eingeholt werden. Eine Kostengutsprache kann vom Krankenversicherer nur erteilt werden, wenn das Referenzzentrum während der Therapie Daten im ELEVATE Register kontinuierlich erfasst, und die Erfassung gegenüber dem Vertrauensarzt im Rahmen des Gesuches um Kostenübernahme bestätigt.
Sofern ein Patient keine Einwilligung zur Erfassung seiner Daten in das ELEVATE Register gibt, muss dies ausgewiesen werden.
Ab dem 12. Behandlungsmonat kann die Therapie bei stabilen Patienten auch im Rahmen einer Heimbehandlung verabreicht werden, wobei ca. alle 6 Monate (5-7 Monate) ein Kontrolltermin im Referenzzentrum erfolgen muss. Das jährliche Ansuchen für eine Kostengutsprache muss durch das Referenzzentrum erfolgen.

Therapieabbruch:
Die Therapie soll abgebrochen werden, wenn sich die annualisierte Attackenrate im Vergleich zu Baseline nach 24 Monaten nicht um 50% verringert hat.

Rückerstattungen:
Die Zulassungsinhaberin Alnylam Switzerland GmbH erstattet nach Aufforderung durch denjenigen Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, für jede bezogene Packung GIVLAARI einen festgelegten Betrag des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt dem Krankenversicherer den entsprechenden Betrag bekannt, der bezogen auf den Fabrikabgabepreis pro Durchstechflasche zurückerstattet wird. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.

Pro Monat resp. pro Anwendung wird nur eine Durchstechflasche vergütet. Bei Patienten, die aufgrund des Körpergewichts mehr als 1 Durchstechflasche benötigen, werden dem entsprechenden Krankenversicherer diese zusätzlichen Durchstechflaschen vollumfänglich zurückerstattet (Fabrikabgabepreis). Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Betrag (Basis Fabrikabgabepreis) zurückgefordert werden.

Darüber hinaus erstattet die Zulassungsinhaberin dem Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, den vollen Betrag in Höhe des Fabrikabgabepreises für diejenige Anzahl Packungen zurück, die eine festgelegte Anzahl Packungen pro Behandlungsjahr pro Patient übersteigt. Sie gibt dem Krankenversicherer den Schwellenwert für die Anzahl Durchstechflaschen pro Patient pro Behandlungsjahr bekannt, ab dem die Zulassungsinhaberin den Fabrikabgabepreis pro Packung zurückerstattet. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Betrag (Basis Fabrikabgabepreis) zurückgefordert werden.