Swissmedic Bezeichnung
Pheburane 483 mg/g, Granulat zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen
Charakteristika
Antihyperammonämikum
Orphan Drug
Natrium 4-phenylbutyrat
(483 mg)
corresp.: Natrium (59.8 mg) (H)
Zucker-Stärke-Pellets (H)
corresp.: Saccharose (371 mg) (H)
et Maisstärke (H)
Hypromellose (H)
Ethylcellulose (H)
Macrogol 1500 (H)
Povidon K25 (H)
ad granulat. pro 1 g
Neue aktive Substanz (NAS)
corresp.: Natrium (59.8 mg) (H)
Zucker-Stärke-Pellets (H)
corresp.: Saccharose (371 mg) (H)
et Maisstärke (H)
Hypromellose (H)
Ethylcellulose (H)
Macrogol 1500 (H)
Povidon K25 (H)
ad granulat. pro 1 g
Therapie
Enzyme/Mittel bei Enzymdefekten > Harnstoffzyklus-Störungen
Indikation
Zusatztherapie bei der Langzeitbehandlung von Stoffwechselstörungen des Harnstoffzyklus (Carbamylphosphatsynthetase-Mangel, Ornithintranscarbamylase-Mangel, Argininosuccinatsynthetase-Mangel) bei einem kompletten Enzymmangel im Neugeborenenalter (innerhalb der ersten 28 Lebenstage) oder bei einer spätmanifesten Form (inkompletter Enzymdefekt nach dem 1. Lebensmonat) mit der Anamnese einer hyperammonämischen Enzephalopathie.
Dosierung
Granulat mit Wasser, Fruchtsaft oder proteinfreier Säuglingsfertignahrung direkt schlucken oder auf einen Löffel Kartoffelpüree oder Apfelmus streuen; ergänzende Kombinationen «FI».
>20 kg: 9,9–13 g/m2/Tag verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit.
<20 kg: 450–600 mg/kg/Tag verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit.
>20 kg: 9,9–13 g/m2/Tag verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit.
<20 kg: 450–600 mg/kg/Tag verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit.
Kontraindikation
Schwangerschaft, Stillzeit.
Pharmacode
Artikel
CHF
Abgabekat.
Rückerstattungskat.
GTIN
7798068
Flasche 174 g
484.10
B
7680672630014
Als Zusatztherapie bei der Langzeitbehandlung von Stoffwechselstörungen des Harnstoffzyklus. Zu derartigen Erkrankungen gehören Carbamylphosphatsynthetase-Mangel, Ornithintranscarbamylase-Mangel sowie Argininosuccinatsynthetase-Mangel.
Der Einsatz wird bei allen Patienten vergütet, bei denen sich ein kompletter Enzymmangel bereits im Neugeborenenalter (innerhalb der ersten 28 Lebenstage) manifestiert hat. Bei Patienten mit einer spätmanifesten Form (inkompletter Enzymdefekt, der sich nach dem ersten Lebensmonat manifestiert) wird das Arzneimittel nur dann vergütet, wenn in der Anamnese eine hyperammonämische Enzephalopathie besteht.
Bei PHEBURANE beträgt die maximale vergütete Dosis 20g/ Tag.
Die Erstverschreibung von PHEBURANE muss in den folgenden Zentren erfolgen:
- Referenzzentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten des Inselspitals Bern
- Referenzzentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten des centre hospitalier universitaire vaudois (CHUV) Lausanne
- Referenzzentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten Zürich
- Assoziiertes Zentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten Basel
- Centre associé pour les maladies héréditaires du métabolisme, Genève.
Der Einsatz wird bei allen Patienten vergütet, bei denen sich ein kompletter Enzymmangel bereits im Neugeborenenalter (innerhalb der ersten 28 Lebenstage) manifestiert hat. Bei Patienten mit einer spätmanifesten Form (inkompletter Enzymdefekt, der sich nach dem ersten Lebensmonat manifestiert) wird das Arzneimittel nur dann vergütet, wenn in der Anamnese eine hyperammonämische Enzephalopathie besteht.
Bei PHEBURANE beträgt die maximale vergütete Dosis 20g/ Tag.
Die Erstverschreibung von PHEBURANE muss in den folgenden Zentren erfolgen:
- Referenzzentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten des Inselspitals Bern
- Referenzzentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten des centre hospitalier universitaire vaudois (CHUV) Lausanne
- Referenzzentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten Zürich
- Assoziiertes Zentrum für seltene Stoffwechselkrankheiten Basel
- Centre associé pour les maladies héréditaires du métabolisme, Genève.
Kontaktmöglichkeiten
