Mit Emicizumab (Hemlibra®, Injektionslösung s.c.) hat Swissmedic die Zulassung für den ersten Antikörper zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie A erteilt.
Hemlibra® ist indiziert für die Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) und mit Faktor-VIII Hemmkörpern (>5 BU in der Anamnese), die die Anwendung eines Bypass-Präparats (z.B. aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat) erfordern, zur Verhinderung von Blutungsepisoden oder zur Reduzierung der Häufigkeit solcher Episoden.

Emicizumab ist ein humanisierter, monoklonaler, modifizierter Immunglobulin G4 (IgG4)-Antikörper mit einer bispezifischen Antikörperstruktur, der sowohl an Faktor IXa als auch Faktor X bindet. Emicizumab bildet eine Brücke zwischen aktiviertem Faktor IX und Faktor X und stellt dadurch die Funktion des fehlenden aktivierten Faktors VIII, der für eine wirksame Hämostase benötigt wird, wieder her. Der Antikörper weist keine strukturelle Beziehung oder sequenzielle Homologie zu Faktor VIII auf und induziert oder verstärkt daher nicht die Bildung von direkten Hemmkörpern gegen Faktor VIII.

Die empfohlene Dosis beträgt 3 mg/kg einmal wöchentlich in den ersten 4 Wochen und danach 1,5 mg/kg einmal wöchentlich, jeweils verabreicht als subkutane Injektion.

Als häufigste Nebenwirkungen wurde Kopfschmerzen, Arthralgien und Reaktionen an der Injektionsstelle registriert.

Ergebnisse aus der HAVEN 4-Studie zeigen, dass die monatliche Gabe von 6 mg/kg ebenso effizient ist wie eine wöchentliche Gabe. Mit diesem Dosierungsschema könnte die Therapie in Zukunft zusätzlich vereinfacht werden.

Quellen:
Fachinformation Hemlibra®
EMA - online, Hemlibra
Pharmazeutische Zeitung - online, Datenbank Neue Arzneistoffe