Die FDA hat die Zulassung für Ravulizumab (Ultomiris™) erteilt. Der monoklonale Antikörper wird eingesetzt bei Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen und lebensbedrohlichen Blutkrankheit. Für Europa wurde bereits ein Zulassungsantrag gestellt. Für die Schweiz liegen noch keine Angaben vor.

Die PNH beruht auf einer Genmutation in den multipotenten hämatopoietischen Stammzellen des Knochenmarks. In der Zellmembran fehlt der Schutzfaktor gegen den Komplementfaktor C5 und es kommt zu intravasaler Hämolyse.

Momentan wird der monoklonale Antikörper Eculizumab (Soliris®) alle zwei Wochen verabreicht. Wie Eculizumab bindet auch Ravulizumab an C5, hat aber eine drei- bis viermal längere Halbwertszeit und muss daher nur alle acht Wochen appliziert werden. Die Anzahl jährlicher Infusionen kann so drastisch von 26 auf 6 reduziert werden.

Bezüglich Nebenwirkungen wurden am häufigsten Kopfschmerzen und Infektionen der oberen Atemwege festgestellt.

Quellen:
Pharmazeutische Zeitung, 3/2019/p24
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