In der Schweiz wurde ein neues Enzympräparat zur Behandlung einer bestimmten lysosomalen Speichererkrankung zugelassen. Das Arzneimittel Vimizim® (Elosulfase alfa) ist indiziert zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A-Syndrom, MPS IVA).

Die Mucopolysaccharidosen bilden eine Gruppe lysosomaler Speicherkrankheiten, die durch einen Mangel an spezifischen lysosomalen Enzymen verursacht werden, die für den Katabolismus der Glukosaminglykane (GAG) benötigt werden. Die Akkumulation der GAG-Substrate Keratansulfat (KS) und Chondroitin-6-Sulfat (C6S) im lysosomalen Zellkompartiment im gesamten Körper führt zu einer ausgedehnten zellulären Dysfunktion, Gewebe- und Organdysfunktion. Bei Morbus Morquio A liegt ein Mangel an N-Acetylgalactosamin-6-Sulfatase vor. Für die Krankheit sind mukuloskelettale Komplikationen und Minderwuchs charakteristisch.
Elosulfase erhöht den extrazellulären und vermutlich auch den intrazellulären Abbau von KS und C6S. Die Erkrankung kann dadurch zwar nicht geheilt, jedoch können bestimmte Symptome gemildert und der Krankheitsverlauf verlangsamt werden.

Die empfohlene Dosis von Elosulfase alfa beträgt 2 mg/kg Körpergewicht, verabreicht einmal pro Woche. Das Gesamtvolumen der Infusion sollte über ca. 4 Stunden verabreicht werden.
Aufgrund des Potenzials von Überempfindlichkeitsreaktionen mit Elosulfase alfa sollten die Patienten 30 bis 60 Minuten vor Beginn der Infusion Antihistaminika mit oder ohne Antipyretika erhalten.

Bei den Nebenwirkungen handelt es sich mehrheitlich um Infusionsreaktionen. Am häufigsten wurden Kopfschmerzen, Schwindel, Dyspnoe, Diarrhö, Erbrechen, Schmerzen im Mund- Rachenbereich, Oberbauch- und Bauchschmerzen, Übelkeit, Schüttelfrost und Pyrexie registriert.

Quellen:
Fachinformation Vimizim®
Deutsche Apotheker Zeitung, Nr.25/2014/p32